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2025年6月19日， Paradigm Therapeutics, Inc.，一家致力于为罕见病提供创新疗法的生物制药公司，近日宣布获得来自Eshelman Ventures, LLC的1260万美元追加投资，使得2025年总投资额提升至2510万美元。该笔资金将用于加速SD-101这一外用疗法的全球开发和注册，其目标是成为首个能够全身性治疗所有大疱性表皮松解症（EB）亚型患者的产品。
公司计划借助此次投资，加快SD-101的生产扩展和全球商业化进程。Paradigm Therapeutics的首席执行官罗伯特·瑞安博士表示：“我们对这笔投资感到振奋，它将促进我们尽快在全球范围内为EB患者提供SD-101治疗方案。我们致力于与全球监管机构合作，以满足各种EB亚型患者在全皮肤表面治疗上的迫切需求。”他进一步指出，临床数据一直表明SD-101在不同类型EB患者中的潜在疗效，这为他们在全球范围内进行注册申报提供了坚实支持。
在解释SD-101的意义时，瑞安博士谈道：“大疱性表皮松解症如此破坏性，患者往往难以承受，我们的研究表明，该药物在美国和欧洲的试验中均显示出对所有EB患者的显著益处。”已完成的II期和III期临床试验显示，SD-101在改善儿童和成人EB患者的全身皮肤病变和伤口方面表现出良好的效果，同时证明其长期使用的安全性。值得一提的是，该疗法还能显著降低皮肤感染的风险，这正是EB患者的主要病因和致死原因之一。
关于大疱性表皮松解症（EB），这是一种罕见且具有显著破坏性遗传特性的疾病，导致患者皮肤极为脆弱，极易生成水疱和开放伤口，并不断伴随生命全程。此病可能导致严重的皮肤残损，甚至危及生命。虽然EB包含多种基因型和临床表现形式，但所有患者均面临皮肤极端脆弱的问题，在轻微摩擦或创伤时即可能引发水疱及撕裂。
SD-101作为一种外用乳霜，在所有EB亚型患者中已展示出改善严重皮肤损害的潜力。其关键试验在患有单纯性、隐性营养不良（RDEB）或交界性EB的患者中进行，共纳入217名参与者。研究结果表明，成年人和至少21天大的儿童可通过每日外用SD-101，显著改善皮肤状况，并显示出卓越的安全性。
作为全球首个获得美国食品药品管理局（FDA）突破性疗法认证的EB药物，SD-101还拥有稀有儿科疾病认定以及孤儿药资格认证。将来一旦通过审批，Paradigm有望获得优先审评券（PRV），进一步增强其市场竞争力。
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