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近日，国际生物技术领域的领导企业CSL宣布，其自研的新药ANDEMBRY（garadacimab-gxii）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于预防12岁及以上的青少年和成人患者发生遗传性血管性水肿（HAE）。这是全球首个针对因子XIIa（FXIIa）的皮下注射单克隆抗体药物，适用于12岁及以上的患者，并提供每月一次的给药方案。该药物通过自我注射器进行皮下注射，注射时长在15秒或更短时间内完成，并且不含柠檬酸盐成分。
ANDEMBRY此前已获多个国家的上市批准，包括澳大利亚、英国、欧盟各国、日本、瑞士及阿拉伯联合酋长国，并计划于6月底在美国上市。遗传性血管性水肿（HAE）由激活的FXIIa启动级联反应导致，而ANDEMBRY通过靶向该激活的FXIIa，与其他针对下游介质的治疗方法相比，能够更高效地从源头抑制这一反应。
该批准基于已有的关键性3期VANGUARD临床试验结果。试验评估了ANDEMBRY作为遗传性血管性水肿预防性治疗的有效性及安全性。I型或II型HAE患者在试验中按3:2的比例随机分配，接受负荷剂量400毫克，随后每月接受200毫克ANDEMBRY的皮下注射（共有39名受试者），或接受容量相当的安慰剂（共有25名受试者）。在为期6个月的治疗期结束后，患者能够选择参与开放标签的延伸研究。
临床试验显示，在整个治疗期间，62%的ANDEMBRY受试者未发生任何HAE发作。与安慰剂相比，发作次数的中位数降低超过99%，最小二乘均值降低89.2%；需急救用药的发作中位数降低超过99%，均值降低88%；中重度发作中位数也降低超过99%，均值降低90%。常见的不良反应（发生率≥7%）包括鼻咽炎和腹痛，注射部位的反应发生率为14%。
长期开放标签延长期中期分析（发表在《Allergy》期刊，2024年10月；中位随访13.8个月）进一步证实ANDEMBRY在长期使用中的安全性及其持续减少HAE发作频率的能力。
CSL公司（澳大利亚证券交易所代码：CSL；美国场外交易市场代码：CSLLY）作为一家全球知名的生物科技企业，不仅拥有治疗血友病和免疫缺陷的药物，还涉足流感疫苗以及治疗铁缺乏症和肾病的相关疗法。CSL及其下属的CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor三大业务板块，共同为超过100个国家提供救命产品，其全球职工人数已达32,000名。
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