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2025年6月18日，Biogen公司隆重宣布启动一项全球性III期临床试验——BRAVE研究，并正式开始给药。这一重要研究的目标是在2至16岁弗里德赖希共济失调（FA）患儿中，评估创新药物Omaveloxolone的疗效和安全性。无论孩子是否具备行走能力，都有可能符合参与研究的条件。研究参与者将按2:1的比例随机分为两组，连续52周接受Omaveloxolone或安慰剂的每日一次治疗。此后，患者可自愿进入开放标签扩展期（OLE），以继续接受治疗。
Omaveloxolone，商业名称SKYCLARYS®，已经在包括美国和欧盟在内的40多个国家获得批准，成为唯一用于16岁及以上青少年及成人FA患者的获批药物。本次BRAVE研究计划招募约255名FA患儿，全面评估Omaveloxolone的疗效、安全性，以及药代动力学和药效学特性。
BRAVE研究分为两个阶段。第一阶段是为期52周的双盲、随机、安慰剂对照试验，主要目标是观察患者直立稳定性评分（USS）从基线到研究结束的变化。该评分系统被认为是评估儿童疾病进展的敏感指标，已获得FA社群的广泛认可。第二阶段是开放标签扩展期（最长可持续104周），所有受试者将转为接受Omaveloxolone治疗，以更深入地评估其长期效果。
Biogen神经肌肉开发部负责人Stephanie Fradette博士表示：“弗里德赖希共济失调通常在儿童期开始显现，且发病越早，进展越迅速。我们致力于满足儿科患者中巨大的未被满足的需求，并基于Reata的研究基础，加速推动Omaveloxolone的儿科开发进程。”加州大学洛杉矶分校共济失调中心的Susan Perlman教授补充道：“早发型患者往往病情严重，而市面上尚无获批的有效疗法。BRAVE研究为这类脆弱患者群体提供了新的希望。”
关于SKYCLARYS®（Omaveloxolone），它是一种每日一次的口服药物，已广泛获得监管批准，用于治疗16岁及以上的FA患者。该药物曾获得美国FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定，并在欧盟获得孤儿药资格。对于安全信息，详细的处方信息可参考美国产品说明书或各国的注册网站。
弗里德赖希共济失调（FA）是一种罕见的遗传性神经肌肉退行性疾病，也是最常见的遗传性共济失调类型。其早期症状包括协调能力丧失、肌无力和疲劳，通常在儿童期就会出现。在首次症状出现后，患者大多在10到20年内需要依赖轮椅。同时，尽管一般报告显示患者平均寿命仅为37岁，然而通过针对性的护理措施，生存期可以得到显著延长。
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