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近日，第30届欧洲血液学协会年会（EHA 2025）在意大利的米兰隆重召开。正大天晴的自主创新药物罗伐昔替尼（又名TQ05105），作为一种新型的JAK/ROCK双通路抑制剂，通过口头报告的形式首次揭示了对于急性移植物抗宿主病（aGVHD）的Ib期临床研究结果。这项研究得到了与会专家的广泛关注和讨论，预计将为糖皮质激素耐药的aGVHD患者提供一种全新的治疗选择。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）一直是治疗高危血液恶性疾病的重要方式之一，但急性移植物抗宿主病（aGVHD），作为这种治疗方法的主要并发症之一，极大地增加了患者的死亡风险。据统计，2023年中国约进行了1.5万例异基因造血干细胞移植，其中aGVHD的发生率约为40%，而重度aGVHD的死亡率高达55%。目前，传统的糖皮质激素疗法仍是aGVHD的一线标准治疗方案，然而，超过半数患者对糖皮质激素无效或在最初的反应后出现病情进展。因此，寻找更为有效的治疗策略成为医学界的重要研究方向和挑战。
在EHA 2025大会上，罗伐昔替尼作为潜在的First-in-class新药，被首次披露用于aGVHD的Ib期临床数据。作为一种选择性JAK1/2和ROCK1/2抑制剂，罗伐昔替尼通过调控多个通路，对aGVHD展现出良好的治疗前景。有望为难治性的aGVHD患者提供更优的治疗方案。
罗伐昔替尼在此次研究中显示了显著的疗效。该药物单臂、开放、多中心的Ib期临床试验结果表明，在治疗糖皮质激素耐药的aGVHD患者时，28天内总体缓解率达到84%，而肠道缓解率也高达80%，呈现出快速且持久的治疗效果。研究中，大约38.5%的患者在56天后能够完全停用糖皮质激素，这显著降低了长期免疫抑制带来的副作用，而1年的生存率则达到了92.3%。
本次大会还首次揭示了罗伐昔替尼的生物学机制：通过同时抑制T细胞和树突状细胞的功能，破坏了促炎细胞因子的正反馈回路，减少了肠道中的炎症细胞浸润，同时促进调节性T细胞的产生，从而有效减轻了aGVHD的病理过程。动物试验显示，罗伐昔替尼能够改善aGVHD病患的器官病理评分、减少体重损失，并延长存活时间。同时，它在荷瘤小鼠中也没有影响移植物抗肿瘤的调节作用。
这项研究成功地结合了基础研究与临床实践，为未来可能开展的大规模随机对照试验（RCT）奠定了基础。同时，罗伐昔替尼用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Ⅲ期临床试验也正在全国范围内招募患者。
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