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日前，知名生物制药企业艾伯维（AbbVie）宣布，将重拳出击体内CAR-T市场，计划以21亿美元现金收购Capstan Therapeutics。此次并购旨在将Capstan一家正处于一期临床试验阶段的自身免疫疾病候选疗法CPTX2309纳入其研发管线。这一战略举措标志着艾伯维在基因与细胞疗法领域的重要布局。
Capstan Therapeutics成立于2022年，专注于开发无需体外操作即可在体内重新编程T细胞的CAR-T技术。该公司创新性地解决了现有CAR-T疗法在制造和扩展性方面的瓶颈，并且患者在治疗前无须进行淋巴细胞清除化疗。
Capstan公司于2022年初由一群科学家在读的一篇论文引发灵感而创立。这篇论文发表于当年1月6日，由宾夕法尼亚大学的研究人员在《科学》（Science）杂志上发布，该研究首次展示了一种通过体内生成CAR-T细胞来治疗心脏纤维化的创新技术，通过注射脂质纳米颗粒递送mRNA，可以重新编程T细胞识别和攻击心脏纤维化细胞。这一技术有望简化当前CAR-T细胞疗法的复杂工艺，显著缩短治疗周期和降低成本。
紧接着，Capstan公司宣布进军癌症及自身免疫疾病的治疗领域。2025年6月11日，该公司启动了其CAR-T细胞疗法CPTX2309的1期临床试验，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病。随后，6月19日，Capstan公司与宾夕法尼亚大学的研究团队再次在《科学》期刊中发表研究结果，展示了他们的tLNP技术在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中的有效性。这项研究显示，该技术成功将CAR mRNA递送到CD8+ T细胞，在癌症和自身免疫疾病的治疗中展现出良好的安全性和前景。
自2017年以来，美国FDA已批准六款针对B细胞恶性肿瘤的CAR-T疗法。然而，传统体外细胞疗法在制造、地域和专业医疗设施方面的限制性正迫切需要新的突破，而体内CAR-T技术或将成为解决这些难题的关键。
Capstan的核心技术包括其专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP），这是一种结合重组蛋白结合剂的递送系统，能够精准递送治疗性RNA，从而在体内特定细胞中实现基因重编程。其核心产品CPTX2309正是利用这种技术，将编码CD19 CAR的mRNA递送至CD8+ T细胞中，以便在体内迅速产生CAR-T细胞，以消除致病的B细胞，并最终实现免疫系统的重建。
Capstan已累计获得多家制药巨头及风投机构的3.4亿美元融资，正积极拓展其研发管线，覆盖自身免疫疾病、癌症及纤维化疾病等多个领域。其联合创始人团队大部分是基因和细胞治疗的先驱，包括CAR-T细胞治疗的先行者Carl June、mRNA技术的奠基人Drew Weissman等。
这些举措不仅代表了Capstan在技术创新上的前瞻视野，也展示了艾伯维在全球生物医药市场的战略决心。期待未来，这些创新疗法能为更多患者带来福音，推动个性化医疗的发展。
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