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7月2日，华中科技大学同济医学院附属协和医院（简称武汉协和医院）的一篇最新论文成功登上国际医学权威期刊《The Lancet》。这项研究首次在全球范围内报道了“直接在患者体内生成CAR-T细胞”的临床应用。
论文中提到，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤方面已展现出显著疗效。然而，由于传统CAR-T疗法的制造流程复杂、物流要求高，且等待时间长，成本高昂，其推广受到限制。本次研究介绍了一种创新的体内CAR-T细胞疗法，该方法通过病毒或非病毒载体，直接在患者体内进行T细胞的转化，实现治疗。这次，武汉协和医院的血液科研究团队首次验证了体内CAR-T细胞疗法，建立了人体实验方案和给药剂量，并确认无需进行单采和清淋过程即可实现高效的T细胞改造。
为了实现这一医疗突破，研究小组制备了一种名为ESO-T01的特殊靶向纳米抗体屏蔽慢病毒载体，用于体内T细胞的工程改造。从2024年11月19日至2025年1月20日，研究共招募了4名成年多发性骨髓瘤患者，接受了单次静脉输注ESO-T01，起始剂量为2.0×10^8转导单位。患者未事先接受血液分离和淋巴细胞清除术。接受输注后，对所有患者进行了24小时心电图监测，并在最初48小时内进行隔离，以确保安全。
截至2025年4月1日，所有患者均完成了至少2个月的随访。其中，前两位患者完成了3个月的随访。结果显示，患者1在第2个月时已达到严格的完全缓解，髓内和髓外的病变均完全消退。患者2在第28天时亦达到完全缓解，病变消失。患者3和4则表现为部分缓解，第28天时肿瘤明显缩小，骨髓残留病灶转阴。从安全性角度看，除了血液毒性反应外，未观察到4级及以上的严重毒副作用。
此前，武汉协和医院的血液科团队还在《EClinicalMedicine》期刊上发表了关于CAR-T细胞疗法治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的研究。这一Ⅰ期剂量递增研究验证了CD19 CAR-T细胞疗法对中重度活动性SLE患者的安全性和良好的耐受性，同时报道了全球首例CAR-T治疗后SLE患者出现继发性噬血现象的案例。
这项研究的取得标志着CAR-T细胞疗法在临床应用上的一次重要突破，为未来更多患者带来了希望。武汉协和医院的创新努力不仅推动了CAR-T疗法的发展，还为各种难治性疾病的治疗开辟了新的方向。.
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