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截至2025年6月27日，美国食品和药物管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）已经批准了16款创新药物，其中小分子药物约占60%的份额。本文回顾了2025年上半年FDA批准的新药中的亮点。
抗体偶联药物（ADC）的开发仍在不断推进，这一治疗模式通过将靶向特定抗原的单克隆抗体与细胞毒药物结合，实现对表达特定抗原细胞的精准打击。2025年上半年，FDA批准了两种新的ADC。首先是由阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的Datroway（datopotamab deruxtecan），用于治疗无法手术切除或已发生转移的激素受体阳性（HR+）、HER2阴性乳腺癌患者。Datroway由人源化单克隆抗体与创新的DNA拓扑异构酶I抑制剂DXd组成，并通过可裂解的连接子偶联。这种设计使得DXd的活性相比传统化疗药物增强了10倍，同时具备强大的“旁观者效应”，能攻击周围癌细胞。此外，艾伯维（AbbVie）开发的Emrelis（telisotuzumab vedotin）于5月获批，专用于治疗c-Met蛋白高表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。这一ADC采用微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性载荷，体现了精准治疗肿瘤的前景。
在创新药物方面，截至2025年6月27日，CDER共批准16种新药，其中8种为“first-in-class”药物，显示出它们独特的作用机制，为缺乏治疗选择的患者提供了新希望。比如，Vertex Pharmaceuticals开发的Journavx（suzetrigine），成为20多年来首款用于急性疼痛的新机制药物。Blujepa（gepotidacin），来自GSK，用于治疗单纯性尿路感染，作为近30年来首款新机制抗生素，为抗微生物药物耐药性（AMR）带来新工具。Qfitlia（fitusiran）是由赛诺菲和Alnylam合作开发的siRNA疗法，用于所有类型的血友病患者，通过降低抗凝血酶水平来预防出血。Imaavy（nipocalimab）成为治疗全身性重症肌无力的新生儿Fc受体阻断剂。
随着这些创新药物的批准，FDA在2025年上半年展现出“first-in-class”药物占到总批准数量50%的显著成就。随着更多的临床试验完成，业界期待在未来几个月内看到更多突破性疗法获批上市，为全球患者带来福音。
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