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2025年7月7日，Lexeo Therapeutics，一家致力于心血管疾病新疗法研发的临床阶段基因医学公司，宣布了一项重要进展。美国食品药品监督管理局（FDA）授予其候选药物LX2006突破性疗法认定。该认定源于针对弗里德赖希共济失调（FA）的I/II期临床试验的中期数据，显示该药物在改善心脏生物标志物和功能指标方面显现出显著效果。此外，LX2006还被选为FDA化学、生产和控制（CMC）开发和准备试点计划的一部分，旨在加快其临床开发进程，帮助患者尽早使用该疗法。
LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，该疗法通过递送功能性共济蛋白基因，促进共济蛋白的表达，进而恢复心肌细胞的线粒体功能。此候选药物此前已获得FDA的多项认定，包括罕见儿科疾病、快速通道、孤儿药和再生医学高级疗法。
Lexeo Therapeutics的首席开发官Sandi See Tai博士表示，突破性疗法认定是公司迈出的重要一步，证明了LX2006在临床发展中的潜力和可靠性。特别是在目前缺乏针对FA心肌病有效疗法的情况下，该药物在改善心脏健康关键指标方面的表现引发了极大的期待。FA心肌病是FA患者死亡的主要因素之一，公司对在其他FA功能指标上的改善也充满信心，期待通过FDA的密切合作，尽快将这一潜在疗法带给患者。
FDA的这一决定基于I/II期临床试验中期数据的基础。这些数据显示，LX2006的治疗与心脏生物标志物以及心脏和神经功能指标的显著改善相关。在六名基线时左心室质量指数（LVMI）异常的患者中，应用LX2006治疗12个月后，LVMI平均改善了25%。该治疗在三个月后还使所有心脏活检的参与者中观察到frataxin表达水平的提高。特别是，有五名患者的LVMI恢复到了正常范围，显示了其在改善心脏健康上的重大潜力。
到目前为止，已有17名参与者从两项试验中获益：一个是Lexeo赞助的SUNRISE-FA I/II期临床试验（NCT05445323），另一个是威尔康奈尔医学院发起的1a期试验（NCT05302271）。计划在2026年初启动注册研究，以评估frataxin蛋白表达和LVMI作为共同主要终点，并积极与FDA合作，力求在2027年公布疗效分析结果。
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