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近日，安龙生物再次取得了一个重要的临床批件。公司自主研发的AL-001眼用注射液，作为全球首款通过脉络膜上腔给药的基因治疗产品，已获国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开始对糖尿病视网膜病变（DR）的治疗研究。这一批准标志着安龙生物在眼科基因治疗领域又迈出了关键一步。目前，该公司的wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性）II期临床试验已在中国多家中心顺利开展。本次DR临床试验的获批，再次证明了国家药监部门对该产品的认可。
糖尿病视网膜病变是导致工作年龄段人群失明的主要原因之一，而中国的糖尿病患者数量居全球首位。根据中国疾控中心慢病中心公布的最新数据，至2023年，中国糖尿病患者已达2.33亿人，其中超过34%同时患有DR。由于目前尚无针对全阶段的有效疗法，DR导致的失明和低视力已经成为重大的公共健康难题。
AL-001作为国内首创、全球第二个采用脉络膜上腔给药的基因治疗产品，开创了“全球首例通过该途径表达阿柏西普”的先例。研究表明，这种给药方式可以让药物环绕整个眼球，突破黄斑区域的局限，特别适合于病变累及视网膜全层结构的DR。此外，脉络膜上腔给药也是目前AAV载体药物最安全的给药方式，对于DR患者尤为重要。
2021年，美国Adverum公司曾因类似产品的玻璃体腔注射方法在DR&DME（糖尿病黄斑水肿）临床上出现事故而失败，给AAV载体药物在眼科慢病治疗上的应用造成了冲击。之后，美国ReginxBio公司通过脉络膜上腔给药方式，在DR的二期临床试验中展现了优秀的安全性和有效性，促使ABBVIE公司达成了17.5亿美元的合作协议。可以看出，脉络膜上腔给药方式成为基因治疗药物进入DR临床试验的关键。
从研发战略与前景来看，中国医学科学院北京协和医院的陈有信教授指出，基因治疗是对蛋白治疗的重要补充而非替代。未来，患者在确诊后可能首先接受蛋白治疗，待疗效明确后，再由基因治疗替代后续的频繁注射。这种疗法的价格与蛋白治疗相当，可以有效避免患者因持续给药产生身体和经济上的负担。安全有效的基因治疗药物有望成为医生和患者的首选，不仅能显著减轻患者负担，还能为国家医保节省大量医疗开支。
安龙生物是一家国家级高新技术企业，专注于基因治疗和核酸药物的研发，致力于开发基于siRNA（小干扰RNA）和AAV（腺相关病毒）等前沿技术的创新药物。公司重点布局慢性病、代谢类疾病及神经系统疾病的治疗，开发具有自主知识产权的突破性疗法。通过AAV基因治疗和siRNA小核酸药物两大技术平台，安龙生物正快速推进多个创新药物的研发进程。
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