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2025年7月14日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）发布了一项重大喜讯：其与深圳信立泰药业股份有限公司联合提交的YOLT-101注射液的临床试验申请（IND，受理号：CXSL2500313）获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。这一注射液旨在开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。
YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的全新一代体内碱基编辑药物。它采用了独创的腺嘌呤碱基编辑器YolBE（具体为hpABE5，通过nCas与Hafnia paralvei来源的新型脱氨酶相结合）以及先进的脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。不同于传统的CRISPR/Cas9技术需要依赖DNA双链断裂，YolBE技术能够实现不破坏DNA双链的单碱基精准编辑，显著降低了染色体异常及脱靶效应风险。
YOLT-101注射液能够在DNA单碱基层面精确编辑并沉默PCSK9基因，从而降低血液中的PCSK9蛋白水平，抑制其介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）的降解。这一机制增强了LDLR对低密度脂蛋白的摄取能力，有效减少了血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），为缓解和治疗家族性高胆固醇血症开辟了新路径。
此药品在2025年6月已经获得美国FDA的临床试验批准，使其成为中国首个在中美两国获批开展临床试验的体内碱基编辑疗法。这意味着此技术在国际心血管疾病治疗领域的临床应用迎来了突破性进展。
目前，YOLT-101正在由上海交通大学医学院附属仁济医院发起的探索性临床研究（NCT06458010）中进行试验。研究结果显示，YOLT-101作为新一代体内碱基编辑疗法，采用自有专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE hpABE5进行突破创新，结合新型LNP递送系统，仅需一次注射便可安全、稳定地显著降低FH患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，呈现出优秀的安全性与持久疗效。
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