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7月14日，从CDE官网获悉，诺华公司研发的Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液，商品名为Zolgensma）被提议纳入优先审评。这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的创新基因治疗药物，专门用于治疗年满6月龄以上的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这一信息来自CDE官网的相关截图。
Zolgensma是针对SMA的一种先进基因疗法。通过单次静脉注射，患者体内能够持续表达SMN蛋白，从而有效阻止疾病的进一步恶化。诺华公司在2018年以87亿美元购入AveXis公司，从而获得这项产品。该药于2019年5月首次获得美国FDA的批准，用于治疗两岁以下的I型SMA患者。据诺华披露，为了研发Zolgensma，公司总共投入了约94亿美元（折合人民币约669亿元），显示出研发成本的巨大压力。因此，Zolgensma的市场定价相对较高，每剂达到了210万美元（约人民币1495万元），被列入「全球十大最昂贵药物」排行榜的第9位。
从销售业绩的角度分析，Zolgensma自上市以来表现强劲，发布首个季度的销售额便达到1.6亿美元，2021年的销售额更是高达13.51亿美元，至2022年继续攀升至13.7亿美元，2024年的销售额则为12.14亿美元。
数据显示，2022年4月，Zolgensma在中国首次开展临床试验。这是一个随机、假手术对照的双盲III期临床试验，是全球III期临床STEER研究（NCT05089656）的中国部分，旨在2至18岁初次治疗的2型SMA患者中招募参与者。在国内计划纳入20人，而国际范围内则拟招募125人。至2024年12月，诺华宣布该研究已达成主要实验目标。诺华对外表示，这是首次在治疗两岁及以上未治疗的SMA患者的试验中，观察到该基因疗法的临床效益。
研究结果表明，与对照组相比，接受Zolgensma鞘内注射的SMA患者在Hammersmith运动功能量表扩展版（HFMSE）总分上有明显提高，这标志着患者的运动功能获得了改善。更详尽的数据将于2025年的一场医学会议公布。在安全性方面，Zolgensma表现良好，两组间的总体不良事件和严重不良事件发生率相近。最常见的不良事件包括上呼吸道感染、发热与呕吐。
根据数据，目前在全球范围内获批的SMA新药共有三款，其中包括PTC Therapeutics的利司扑兰、Ionis Pharmaceuticals的诺西那生，以及诺华的Zolgensma。值得关注的是，除了Zolgensma是基因治疗药物，其余两款均为化学药物。
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