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7月16日，武田公司(Takeda)对外发布，oveporexton（TAK-861）在两项针对1型发作性睡病（NT1）的3期临床研究中，有效达成所有主要和次要研究目标。这些研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，明确验证了oveporexton的作用效果。作为一种正在开发中的口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，oveporexton通过刺激因食欲素缺乏而失去功能的神经元，旨在解决由此引发的症状。
1型发作性睡病（NT1）是一种慢性罕见的神经性疾患，由大脑中负责生成食欲素的神经元消失引发，表现出白天过度嗜睡等一系列衰弱的症状。此病还可能导致认知障碍，如思维能力下降、记忆力减退及注意力集中困难。食欲素神经元在调控觉醒和睡眠中发挥关键作用，选择性OX2R激动剂如oveporexton通过激活OX2R，旨在恢复信号传导功能，便是拟改善这些功能的重要通路。
现有的NT1治疗手段多为对症处理，常常仅部分缓解患者的症状。而研究显示，oveporexton不仅促进患者保持清醒，还能显著减轻与REM睡眠异常相关的症状，包括猝倒等。这些3期临床试验分别是FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002），在全球19个国家/地区展开。两项研究在第12周结束时，各剂量组在所有主要与次要终点上相较安慰剂组均显示出具有统计学显著的改善，统计结果p值均小于0.001。所有测量指标表明，患者在觉醒水平、日间过度嗜睡、猝倒、注意力维持能力、生活质量和日常功能等方面有显著提高，且多项临床指标已接近正常范围。
在耐受性方面，oveporexton的总体耐受性良好，与之前的研究（包括2b期）结果一致，未出现与治疗相关的严重不良事件，常见轻微不良事件为失眠、尿急及尿频。超过95%的研究参与者参加了正在进行的长期扩展研究，武田公司计划在即将召开的医学会议上展示这些重大的研究成果，并计划于2025年向美国FDA和其他国际监管机构提交新药申请。
根据武田提供的信息，公司目前拥有多元化的食欲素产品线，食欲素在调控睡眠和觉醒模式中至关重要，并涉及注意力、情感、代谢和呼吸等多重要功能。作为武田食欲素产品线的重点，oveporexton（TAK-861）被指定用于1型发作性睡病的治疗，已获得美国FDA与中国CDE的突破性治疗认证。此外，武田也在研究针对食欲素水平正常患者的其他激动剂，包括用于2型发作性睡病（NT2）和特发性嗜睡（IH）治疗的TAK-360，这是一种初步用于研究的口服OX2R激动剂。
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