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7月18日，百时美施贵宝公司（BMS）宣布其在罗特西普（Reblozyl）联合JAK抑制剂治疗骨髓纤维化相关贫血的III期INDEPENDENCE研究中，并未成功达到设定的主要研究终点。罗特西普是一种全球首个红细胞成熟剂，旨在提高血红蛋白水平，调节晚期红细胞的成熟进程。该药品于2019年11月首次在美国市场获批，用于治疗需输血的β-地中海贫血患者。其后的2020年4月，又被批准用于治疗特定类型的骨髓增生异常综合征（MDS）患者，特别是那些红细胞生成刺激剂治疗无效且需频繁输血的病例。2023年8月，美国FDA批准了罗特西普用于初次治疗低至中等风险的MDS成人患者，这类患者未曾进行促红细胞生成剂治疗，但可能需定期输血。
INDEPENDENCE研究是一项严密设计的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，目标是评估罗特西普联合JAK抑制剂，与安慰剂结合JAK抑制剂相比，治疗需红细胞输注的骨髓增生性肿瘤（MPN）相关骨髓纤维化（MF）患者的效果与安全性。该研究的主要终点是观察在前24周内连续的12周期间，无需红细胞输注的患者比例。然而，研究结果表明，在这一期间，罗特西普组和安慰剂组在无输血需求的患者比例上并无显著差异（P=0.0674）。尽管如此，罗特西普组在输血依赖性上的数据和临床表现均取得了某些改善，与先前的II期ACE-536-MF-001研究结果相符。此外，在若干关键次要终点上，罗特西普也展现出明显的临床优势，其中包括输血负担显著降低以及血红蛋白水平提升的患者数量增加。
在安全性层面，罗特西普组报告的治疗期间不良事件（TEAE）与既往研究结果保持一致。尽管研究未能达到主要目标，BMS仍表示将基于此次研究成果，向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）提出罗特西普新适应症的上市申请。
骨髓纤维化（MF）是一种罕见且属于慢性骨髓增生性肿瘤（MPN）的血液癌症。它由血细胞生产系统中骨髓干细胞的发育和功能异常引起，其特征是在骨髓中形成了瘢痕组织（纤维化）。随着瘢痕组织积累，骨髓逐渐丧失健康血细胞的生成能力，导致患者出现贫血等问题。据统计，美国每年的发病率约为每十万人中有0.3例。
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