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AI制药公司SandboxAQ与iOncologi公司近日宣布建立战略合作关系，致力于开发、验证和商业化一种针对胶质母细胞瘤的mRNA疫苗。胶质母细胞瘤是成人中最常见且恶性侵袭性最强的脑瘤之一。合作双方将结合SandboxAQ公司推出的AQBioSim药物发现与优化平台，以及iOncologi公司在免疫治疗设计和临床执行上的优势，计划在18个月内推进首个候选药物进入临床试验。
SandboxAQ公司在2022年从谷歌母公司Alphabet中分拆出来，使用量子计算技术进行人工智能模型的开发研究，目前已成功构建了大型定量模型（LQM）。该公司的LQM和AI模拟技术已被用于快速识别并设计针对包括阿尔茨海默症和帕金森病在内的多种疾病分子。
与此同时，Nanoscope Therapeutics公司宣布已向美国FDA递交其基因疗法MCO-010的滚动生物制品许可申请（BLA），该疗法用于治疗视网膜色素变性（RP）导致的严重视力丧失。据了解，MCO-010为首款不受基因突变类型限制的视网膜疾病基因非特异性疗法，基于公司开发的独特多特征视蛋白（MCO），通过玻璃体腔内注射给药。由于RP目前已知与100多个基因和1000多种突变有关，该疗法的成功上市有望覆盖更为广泛的患者群体。公司预计将在2026年初完成所有BLA材料的提交工作，并以快速通道资格申请优先审查。
同时，尧唐生物宣布，其与深圳信立泰药业联合申报的YOLT-101注射液体内碱基编辑疗法在国内的临床试验申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。根据公司资料，YOLT-101于2025年6月获得美国FDA的临床试验批准，成为中国首个中美两地均获批准的体内碱基编辑疗法。YOLT-101应用了尧唐生物的独有技术，包括腺嘌呤碱基编辑器YolBE和新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。这项新一代体内碱基编辑技术不同于传统的CRISPR/Cas9，不依赖于DNA双链断裂，能在降低染色体异常和脱靶的前提下实现精确的单碱基编辑。
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