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据报道,因安全问题,曾以每针2300万美元价格刷新世界最贵药物记录的基因疗法Elevidys,接连出现死亡病例而引发关注。上周五,美国食品药品监督管理局(FDA)要求这款疗法暂停销售,但药企Sarepta则对这一决定表示强烈反对,公开与FDA展开对抗。
Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法。DMD是一种罕见且严重的遗传性肌肉疾病,通常在婴幼儿期发病。2019年,Sarepta与罗氏制药投入巨资开发了这一治疗方法,该疗法于2023年6月获得FDA加速批准。尽管售价高达320万美元,约合人民币2299万元,Elevidys仍以出色的治疗前景吸引了市场的关注。
然而,从2024年获得全面批准后不久,Elevidys的安全性问题逐渐显现。2025年3月,第一例与治疗相关的死亡病例被报告,死者是一名非行走型DMD患者,死因为急性肝衰竭。此后不久,第二例类似死亡再次引发关注。Sarepta承认,急性肝损伤是该疗法及其他一些基因疗法可能的副作用,并决定暂停部分研究。
FDA在此背景下要求Sarepta停止Elevidys的销售,而Sarepta则在与FDA高层的会面中坚决拒绝了这一要求。公司表示,在行走型患者中,没有观察到新的安全隐患,因此将继续为这部分患者提供Elevidys。此外,Sarepta计划进行公司重组,裁员并暂停多项药物研发项目。
Elevidys自获批以来一直伴随争议,该药是FDA历史上首次在缺乏强硬疗效证据的情况下通过加速审评程序批准的基因疗法。在FDA专家咨询委员会中,该疗法仅以微弱优势获得批准,而审批的主要依据则是其基因导入后的表达效果,而非直接的疗效证明。
尽管Elevidys的高昂定价曾一度引发市场热潮,但其潜在的市场表现并不被普遍看好。鉴于其疗效有限且适用患者极为有限,行业人士担忧其难以实现盈利。为了拓宽市场,Sarepta曾成功扩展该药适用人群,但接连两起死亡病例无疑为其未来增添了不确定性。FDA强调,患者安全始终是首要任务,并表示将根据调查结果决定下一步措施。
作为一家生物技术公司,Sarepta正面临巨大的市场和监管压力,而Elevidys的销售与研究前景在这一不利局面下也变得扑朔迷离。行业各方将继续密切关注事态发展,并期待能在确保患者安全的前提下,推动这一创新疗法的合理应用
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