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7月17日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公告，由大冢制药研发的斯贝利单抗注射液计划被纳入优先审评，以用于成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的治疗，目标在于维持肾脏功能的正常运作。斯贝利单抗是全球首个针对增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体，采用每四周一次的皮下注射形式，患者可以在家庭环境中自行给药。
IgA肾病是世界范围内普遍的原发性肾小球肾炎之一，特别是在中国，它是导致终末期肾病的重要原因之一。约有15%-40%的IgA肾病患者在确诊后20年内可能进展至终末期肾病，继而需要透析或肾移植来维持生命。此疾病多发于20-40岁的人群，这一人群正值生命中的重要阶段。据统计，目前我国的IgA肾病患者已达230万，接近全球患者总数的一半。传统疗法在治疗此疾病时存在诸多局限，现有的支持疗法和免疫抑制疗法主要为缓解症状而设计，却未能有效阻止疾病的进展，并可能增加患者感染的风险，远未能满足现有的临床需求。
斯贝利单抗通过靶向抑制APRIL来发挥作用，APRIL在IgA肾病中促进B细胞的存活与转化，进而产生病理性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）。斯贝利单抗通过结合并抑制APRIL，大幅降低IgA和Gd-IgA1的水平，这一机制有助于减少肾脏中的免疫复合物沉积，进而显著减轻蛋白尿和肾脏炎症，最终延缓肾脏病变的进展。
斯贝利单抗之所以被纳入优先审评，与其在III期VISIONARY研究和II期ENVISION研究中的优秀表现密切相关。VISIONARY试验涉及530名IgA肾病患者，该药物每四周注射一次，结果表明在9个月治疗后，24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）降低了51.2%，显示出显著的疗效。ENVISION研究则考察了斯贝利单抗在155名高风险IgA肾病患者中的表现，结果在12个月后同样表明药物显著减轻了蛋白尿，并稳定了肾小球滤过率。两项研究均显现出斯贝利单抗良好的安全性。
在全球范围内，目前只有少数几种新药被批准用于IgA肾病，包括阿曲生坦和伊普可泮等，而斯贝利单抗是唯一处于申请上市阶段的生物制剂。其后的临床阶段还有其他在研药物，但斯贝利单抗由于其直接针对疾病核心机制的创新性，为患者提供了一个全新的治疗选择。
斯贝利单抗的国际进展也颇受关注，今年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）亦已受理其生物制剂许可申请，并赋予优先审查资格，PDUFA日期设定为2025年11月28日。大冢制药在2018年通过收购Visterra公司，获得了包括斯贝利单抗在内的多个研发项目。如果获批，这一创新药物将为中国乃至全球的IgA肾病患者提供延缓疾病进程的新选择。全球医学界和肾病专家们将持续关注VISIONARY研究的最新进展，尤其是eGFR数据结果，期待这款药物能够有效改变现有的治疗格局。
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