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近日，美国生物技术企业Nanoscope Therapeutics宣布，已经开始向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交其光遗传学基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA）。此项基因疗法旨在治疗因色素性视网膜炎（RP）导致的严重视力损伤，与患者所携带的基因突变类型无关。值得一提的是，FDA已批准允许Nanoscope进行分阶段滚动提交，目前首批申请模块已顺利递交，预计在2026年完成全部申请递交。该申请依托于快速通道指定，有望优先获批。此举标志着全球光遗传学基因治疗领域的开创性进展，并体现了这一领域的技术突破。
MCO-010是一种利用环境光激活的光遗传学基因疗法，通过AAV2载体将MCO基因转入双极视网膜细胞，促进其表达多色视蛋白，并有效利用光感受器衰亡后留下的视觉通路。这种方法适用于治疗RP及Stargardt病，且与基因突变类型无关。MCO-010只需在眼部进行一次性注射，无需辅助设备支持。由于其对普通环境光敏感，避免了传统治疗中将强光直接照射眼部的需求。
根据Nanoscope披露的关键2b期RESTORE研究数据显示，MCO-010在52周的试验中，与安慰剂组相比，两种剂量组的最佳矫正视力均有所提升，视力提高超过0.3 LogMAR。在长达3年的随访中，受试者并未出现严重不良事件，治疗效果持续显现。公司计划对这些患者进行长期的年度追踪研究，以进一步评估其疗效和安全性。
于2025年ASGCT会议上发布的临床数据显示，4名ABCA4基因变异且接受MCO-010治疗的RP患者成功通过无创成像荧光技术确认了视网膜内基因的有效表达。在52周的观察期内，这些患者的视力、形状识别能力及运动能力均显示出显著改善。若MCO-010获得审批通过，将有望成为RP治疗的新标准。RP因涉及100多个已知基因和1000多种不同变异，使得传统治疗复杂且需基因检测。而MCO-010不受此限制，无需基因检测及额外治疗手段，为患者提供了简便有效的治疗选择。
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