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中国首款获批上市的AAV基因治疗药物日前披露了其定价信息。2025年7月23日，据多家媒体报道，由信念医药自主研发的AAV基因治疗药物——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）的定价为每瓶9.3万元。尽管这一单瓶价格在国产创新药中数一数二，但这仅是整个治疗方案的一部分。
根据药品说明，该基因疗法的具体用药量需根据患者体重确定。以一名70公斤的患者为例，治疗所需的药量为44瓶，总治疗费用将达到409.2万元。为减轻患者经济负担，信念医药已启动慈善援助计划。在该计划下，患者如需超过30瓶药物，仅需支付30瓶的费用，超出的部分将免费提供。然而，即便如此，患者自费部分仍高达279万元，堪称最昂贵的国产创新药之一。
波哌达可基注射液是信念医药全力打造的首个重量级产品，专为成人中重度血友病B患者（即先天性凝血因子IX缺乏症）设计。该药通过静脉注射将携带人凝血因子IX基因的腺相关病毒递送至患者肝细胞，从而实现凝血因子IX的长期表达，提高患者体内的凝血因子水平，做到“一次给药，长期奏效”。临床试验结果显示，经过52周的治疗，患者的年化出血率从原有的58.2次/年大幅降至0.6次/年，80.8%的患者实现零出血，且无严重不良事件发生。对于需要终身注射凝血因子的患者而言，该药无疑是重大突破。然而，与国外其他血友病基因疗法类似，价格继续成为其推广的一大障碍。
截至目前，信念医药之前，全球已有三款针对血友病的基因疗法获批上市，但均面临诸多困难。今年2月，制药巨头辉瑞宣布终止其血友病基因疗法Beqvez的开发与商业化，即便其获批上市价格高达350万美元，但患者和医生的兴趣有限，至今未有患者选择该治疗方案。尽管信念医药的定价相对较低，仅为辉瑞的10%左右，但就国内患者的支付能力来看，信其商业前景仍需审慎观望。
考虑到CAR-T疗法的商业化情况或可为其提供一些借鉴。目前国内上市的多款CAR-T疗法，定价在120万左右，但仍未有哪家完全解决商业化难题。即使在全球范围内被视为成功案例的传奇生物，也已削减了国内销售团队的规模。因此，279万的定价将对国产基因疗法在国内市场的商业化带来何种挑战，尚需时间检验。
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