点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
自身免疫性脑炎是一种严重的脑部疾病,患者的免疫系统错误地攻击大脑,导致记忆力下降、意识模糊、行为变化、运动障碍和严重癫痫发作等症状。近年来,CAR-T 细胞疗法在治疗自身免疫性疾病方面展现出巨大的希望,尤其是对那些诱发脑炎症状的疾病。其能够靶向特定的免疫细胞(如B细胞),从而为这些顽固性疾病提供了一种新的疗法。
2025年7月23日,德国汉诺威医学院与马格德堡大学附属医院的研究团队在《Cell》旗下期刊Med上发表了一篇突破性论文,题为“嵌合抗原受体T细胞在难治性DAGLA抗体相关脑炎中的应用”。此项研究借助CD19-CAR-T细胞疗法,成功治疗一名患有难治性抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关自身免疫性脑炎的患者。治疗后1年的随访显示,患者在临床症状上持续改善。
专注于这次临床试验,这名36岁的男性患者在接受多种常规治疗后仍病情加重。之前的治疗方法包括脉冲式糖皮质激素疗法、血浆置换和利妥昔单抗治疗,然而患者依旧面临严重的全身性肌阵挛、小脑性头部震颤、垂直双眼震颤及四肢瘫痪。间接免疫荧光法检测出其血清和脑脊液中抗DAGLA抗体阳性,并确认为反应性。
在传统疗法均无效的情况下,患者接受了单次自体抗CD19 CAR-T细胞输注。治疗后,患者的临床评分显著提升,血清及脑脊液中的抗DAGLA抗体水平明显下降,脊液中的寡克隆带由阳性变为阴性。
本研究的亮点在于CAR-T细胞疗法成功逆转了一种难治性的DAGLA抗体相关脑炎,且该疗法后抗DAGLA抗体消失于血清和脑脊液中。经过一年随访,患者的临床状况仍保持良好。
整体而言,CAR-T细胞疗法在多种常规疗法失效后,为该名严重自身免疫性脑炎患者带来了显著改善,减少了对大脑有害的抗体,这表明该疗法可能成为难治性自身免疫性脑病的一种新兴解决方案。
免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。