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劲方医药近日宣布，其研制的口服KRAS G12D抑制剂GFH375/VS-7375成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定。这一认定主要用于治疗KRAS G12D突变的局部晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的初期和后续疗程。GFH375在2024年6月已获得国内的临床试验批准，目前正在国内开展II期研究；而在美国，劲方医药的合作伙伴Verastem Oncology已于今年启动了GFH375/VS-7375的I/IIa期研究。
FDA的快速通道认定旨在加速针对严重疾病和紧迫医疗需求的新药研发。通过这一认定，研究机构可以与FDA更加及时地就研发问题进行讨论，并在药物上市申请提交时实现逐步递交新药研究资料，加快药物的后续研发及批准进程。在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，快速口头报告显示I期研究数据表明，GFH375具有良好的口服生物利用度和对肿瘤的高选择性抑制活性，同时在PDAC和非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出了优异的初步疗效。截至数据截止日期，52名患者完成至少一次治疗后的肿瘤评估，所有剂量组的总体缓解率（ORR）为38%，疾病控制率（DCR）为90%；在日均400 mg或600 mg剂量组中，23名可评估的PDAC患者的ORR为52%，DCR为100%，而12名可评估的NSCLC患者的ORR则为42%，DCR为83%。
关于KRAS G12D突变及GFH375/VS-7375，RAS蛋白在细胞增长和信号传导中起关键作用。其与GDP和GTP结合状态的切换，调节着下游重要通路的活性。然而，致癌性的RAS基因突变会干扰GTP的水解，导致RAS蛋白长期处于活化状态，从而引起细胞的异常增殖。KRAS是RAS家族中最常见的突变蛋白，且KRAS G12D突变在胰腺导管腺癌中最为常见。GFH375是一种小分子抑制剂，通过非共价结合KRAS G12D蛋白，以抑制其持续激活下游信号通路，阻止肿瘤细胞增殖。
2023年8月，劲方医药与上市公司Verastem Oncology达成合作协议，为其三款产品提供开发及商业化的授权支持。2025年1月，Verastem宣布对GFH375/VS-7375产品行使选择权，取得其在大中华区外的开发和商业化权利。
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