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2025年7月24日，知名药企益普生欣然宣布其抗癌药物Cabometyx（cabozantinib）获得欧盟委员会正式批准。这一批准用于治疗在先前接受至少一次非生长抑素类似物的系统治疗后仍有病情进展的不可切除或转移性的胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤（pNET与epNET）成人患者。这标志着欧盟首次将系统性治疗应用于该人群的突破性进展。Cabometyx作为一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有效作用于包括VEGFR、MET和RET在内的多个关键通路，并在多个国家获得批准用于治疗肾癌、肝癌和甲状腺癌等疾病。
此次欧盟的批准基于CABINET Ⅲ期临床研究的令人鼓舞的结果。研究表明，在pNET患者中，Cabometyx相较于安慰剂，显著降低了77%的疾病进展或死亡风险，中位无进展生存期（PFS）从安慰剂组的4.4个月增加至13.8个月（HR=0.23，p<0.001）；在epNET人群中，该药物也将风险降低了62%，中位PFS从3.9个月延长至8.4个月（HR=0.38，p<0.001）。目前，全体生存数据尚在收集中，但Cabometyx展现出与以往一致的安全性，并无新的不良反应。
对于神经内分泌肿瘤患者而言，尤其是那些患有肺源性NET的病例，后续治疗的选择相对有限，而Cabometyx的批准无疑为这一领域带来了新的曙光。这一突破性发展不仅扩展了Cabometyx的适应症范围，还标志着在神经内分泌肿瘤的治疗中取得了重大进步。
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