点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年7月22日，法国著名生物科技公司Abivax宣布，其自主研发的口服miRNA药物Obefazimod（ABX464）在治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的两项III期研究（ABTECT-1/2）中成功达到了预期的主要临床终点。随着这一重大消息的公布，Abivax公司的股票价格在单日内飙升了466%，市值从之前的6.3亿美元迅速攀升至35.8亿美元。这一惊人的股价增长不仅彰显了Obefazimod在自免疫疾病治疗领域的全球首创地位，也标志着2024年诺贝尔生理学奖科技成果的成功产业化征途。
关于Obefazimod
Obefazimod是由Abivax公司创新开发的一种口服miRNA药物，以全球首创的姿态面世。其独特的作用机制旨在通过调节miR-124的基因表达来缓解溃疡性结肠炎的症状。通过与帽结合复合物（CBC）的结合，Obefazimod成功促进了长非编码RNA的剪接过程，从而有效诱导miR-124基因的上调。miR-124是一种具有抗炎作用的microRNA，其表达增加能削弱IL-23/IL-17轴的活性，从而有效减轻肠道的炎症反应。由于Obefazimod无需借助激素或生物制剂，这种独特的药物机制为溃疡性结肠炎的患者提供了显著的治疗优势。
临床试验数据详情
在进行的III期临床试验中，1235名中重度活动性溃疡性结肠炎患者参加了两个全球性、多中心、随机双盲安慰剂对照研究（ABTECT-1和ABTECT-2）。这些患者均对常规或先进疗法疗效欠佳或无法耐受。临床试验的主要终点设定为治疗第8周时实现临床缓解的患者比例。试验结果显示，Obefazimod在25mg和50mg剂量组的患者中，临床缓解率分别达到了23.8%和21.7%，远高于安慰剂组2.5%的缓解率。在研究中，还观察到25mg和50mg剂量组分别有37.5%和33.3%的患者在内镜评分上实现了改善。Obefazimod的疗效在ABTECT-2研究中同样显著，其中25mg和50mg剂量组的临床缓解率分别高达11.3%和19.8%。这些结果验证了Obefazimod在治疗溃疡性结肠炎中的疗效，并显示出良好的安全性和耐受性。
UC赛道竞品及潜力
Obefazimod在临床上的显著成功暗示着其在未来溃疡性结肠炎后续治疗市场中的巨大潜力。目前市场的主要治疗疗法为JAK抑制剂（如托法替布）和S1P调节剂。在这些背景药物中，Obefazimod展现出“同类最佳”的潜力，高于已批准的口服小分子药物治疗效果。Obefazimod如若获得上市批准，可能成为生物制剂治疗无效患者的有效口服替代方案，并且在44周维持期数据表现积极的情况下，有望跻身溃疡性结肠炎的一线治疗方案。Obefazimod一旦上市，定价可能低于现有生物制剂，预期销售峰值有望达到20亿美元。此外，Obefazimod还有潜力扩展到克罗恩病、类风湿关节炎、银屑病等适应症的治疗中。
miRNA药物研发进展
miRNA药物的研发目前仍处于相对初期阶段，迄今为止尚无miRNA药物在全球范围内获得上市批准。然而，Obefazimod的成功为这一领域提供了宝贵的参考和引导。Regulus Therapeutics公司也在积极研发类似的miRNA药物，如用于治疗丙型肝炎的抗miR-122药物RG-101。同时，miRNA药物在心血管疾病和癌症等领域的应用潜力仍在不断被挖掘。Obefazimod的成功不仅验证了miRNA药物在治疗自免疫疾病中的潜力，也为未来的miRNA药物研发奠定了基础，开启了一个新的治疗时代。
结语
Obefazimod的突破性成功不仅为Abivax公司带来了显著的商业价值，也为miRNA领域的研究注入了新的活力。这是miRNA发现者获得诺贝尔奖后第一次理论转化为临床成果，对整个领域的影响深远。Obefazimod以细致的基因网络调控能力，打开了破解多靶点复杂疾病的治疗新局面。这一临床进展是miRNA药物发展史上的里程碑，不仅为溃疡性结肠炎患者带来了福音，更将推动miRNA药物在多种疾病中的应用。Obefazimod的成功将引领小核酸药物开发热潮，为miRNA药物在各类复杂病症中的应用开创前景光明的未来。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
