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据中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网近日公告，上海医药集团生物治疗技术有限公司开发了一款靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液，该药品获得了临床试验的默示许可，用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）。这款注射液在此前已经获得了针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及儿童和青少年复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的临床试验许可。
根据公开资料，这款注射液的研发代号为B019，其独特的双顺反子载体结构让T细胞可以同时表达CD19和CD22两个独立的嵌合抗原受体，并能够有效地分别结合这些抗原。这一设计不仅能够覆盖多种B细胞恶性血液肿瘤患者的细胞亚群，在自身免疫性疾病的治疗上也展现出潜力。今年2月，《美国临床肿瘤学会专业学报》曾报道该疗法应用于B系急性淋巴细胞白血病患儿时，产生了显著的疗效，几乎所有使用该疗法的患者都实现了完全缓解。
截至2024年4月30日，相关临床试验中，已有343名儿童接受了该治疗，完全缓解率（CR+Cri）高达99.1%。在13.9个月的观察期内，12个月的无事件生存率（EFS）达到了75.5%，总生存率（OS）为93.5%。B细胞的异常活化是许多自身免疫性疾病的关键因素，SLE便是其中一个典型例子，这种疾病主要发生在女性身上，影响多个器官并导致不可逆的损害。由于其病理复杂，目前还没有彻底治愈的方法。然而，CAR-T疗法通过靶向B细胞的特异性表面抗原，能够有效消除病理性B细胞，同时保持正常免疫功能，从而为SLE的治疗提供新的可能。
目前，中国已有超过20种CAR-T疗法进入SLE的临床开发阶段。在众多靶点中，CD19被广泛研究，包括在全球范围内的大型企业如诺华和百时美施贵宝，以及在国内的多家生物科技公司。许多企业也开始将目光转向双靶点或多靶点的设计，以扩大覆盖面并降低抗原逃逸导致的复发风险。例如，一些公司关注BCMA、CD20和CD22等靶点的开发，还开发出包括CD19/CD20/CD22三靶点在内的多重靶点技术。
此次上海医药的B019注射液在难治性系统性红斑狼疮领域获得临床许可，是双靶点CAR-T应用的又一重要进展，这一尝试有望为患者带来新的治疗选择。
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