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近日，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来了多项重要进展。首先，浩博医药在中国获批启动一项针对慢性乙型肝炎的3期临床试验，其反义寡核苷酸（ASO）疗法AHB-137旨在实现这种疾病的功能性治愈。与此同时，Avidity Biosciences公司开发的delpacibart zotadirsen（del-zota）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，标志着在治疗杜氏肌营养不良（DMD）方面的重要里程碑。而Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法donidalorsen在用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的3期临床试验中，取得了积极的结果。目前正在等待FDA的上市批准。
在治疗慢性乙型肝炎方面，浩博医药的AHB-137已经获得中国国家药品监督管理局的批准，开始3期临床试验。该研究是一项随机、双盲、多中心试验，旨在评估作为伴随核苷（酸）类似物治疗的患者中，300 mg剂量的疗效和安全性。此前的试验结果显示，AHB-137具有快速下降乙肝表面抗原及提高乙肝表面抗体的潜力。
Avidity Biosciences公司在其治疗DMD的在研药物del-zota方面取得了突破。该药物获得了FDA的突破性疗法认定，针对外显子44跳跃疗法的患者显示出显著功效。公司计划在2025年年底之际提交上市申请，以期为DMD患者带来新的治疗希望。
同时，Ionis Pharmaceuticals公司针对HAE的donidalorsen在3期OASISplus研究中展现了应有的潜力。作为一款创新的ASO疗法，donidalorsen通过抑制前激肽释放酶的生成来防止HAE急性发作。患者在从其他治疗转向donidalorsen时显示出更低的发作频率，提高了整体生活质量。该疗法已递交FDA审评，期望作为首个预防性药物获得认可。
此外，强生和Protagonist Therapeutics公司宣布向FDA提交了icotrokinra的上市申请。这是一种每日口服的多肽疗法，针对中度至重度斑块状银屑病患者，展示了卓越的治疗效果。而诺和诺德公司的司美格鲁肽注射液则在中国新获批用于慢性肾脏病，承诺为相关患者群体提供改良疗效。
悦康药业也宣布已为其siRNA药物YKYY029注射液获批临床试验许可，计划用于高血压治疗。凭借GalNAc递送系统，该药物能够实现卓越的肝脏靶向性，抑制AGT蛋白的生成。
这些进展不仅展示了TIDES领域当前的创新活力，也标志着若干疾病的治疗界限不断向前推进，为全球患者带来了新的希望和治疗选择。
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