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2025年7月25日，罗氏公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对Elevidys™（delandistrogene moxeparvovec）用于3至7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者的上市许可给出负面意见。该选择令众多关注DMD治疗领域的专业人士感到遗憾，但罗氏表示，鉴于DMD领域存在的巨大未满足需求，公司将与EMA展开深入对话，以探讨可能的前进道路。
CHMP的意见是基于目前DMD领域最大、最全面的基因治疗临床项目的数据，其中包括关键的III期EMBARK研究。研究结果显示，使用Elevidys治疗能够提供持续的稳定或延缓疾病进展，并在能够行走的患者中显示出稳定且可管理的安全性。到目前为止，已有超过900名DMD患者接受过Elevidys治疗，其中绝大多数能够行走。
尽管EMBARK研究中的主要终点在一年的时间内未能达到，但Elevidys在一些重要的次要终点上显示了相对安慰剂的临床意义和统计学显著改善。包括两年期的长期疗效数据以及来自三个其他研究的三年综合疗效分析，都已提交给EMA。这些数据展示了在关键运动功能指标上的显著改善。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士表示，“CHMP的负面意见让我们深感失望，尤其是在欧盟范围内的杜氏肌营养不良症儿童迫切需要有效的治疗方案。DMD患者的平均预期寿命仅为28岁，实现疾病稳定性的任何可能进展都对于患者及其家庭至关重要。”
杜氏肌营养不良症是一种罕见且遗传的肌肉营养不良症，它会快速进展并最终导致身体机能的全面退化。该疾病还对患者及其家庭、护理人员的情感、经济带来了长远的影响。罗氏公司强调，在DMD进展到不可逆阶段前尽早进行干预治疗的重要性，并表示愿与全球各地的卫生当局合作，将Elevidys尽快带给需要的患者。
有消息称，罗氏此前已经宣布暂时停止Elevidys在美国以外地区的所有新订单处理。这一决定是由于今年以来有两名患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡引起的。根据FDA的公告，这些死亡病例与Elevidys治疗存在明确关联，患者在治疗后出现转氨酶升高并最终发展为急性肝衰竭。
此外，Sarepta也在近日决定自愿暂停Elevidys在美国的所有发货，这在FDA针对死亡事件要求其停止所有发货后，得到了执行。
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