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礼来公司即将在今年第三季度揭晓Orforglipron口服减肥药的III期临床试验数据。此项名为ATTAIN的试验旨在评估Orforglipron在肥胖或超重并伴有体重相关并发症的成年患者中的效果。市场对这款药物寄予厚望。就在今年4月，礼来公布了Orforglipron在2型糖尿病患者中的III期试验数据，显示40周时药物显著降低血糖水平1.5%，同时尽管减重并非主要目标，患者体重平均下降7.9%，相比之下安慰剂组仅下降1.6%。BMO资本市场对Orforglipron的评价颇高，称其已经实现礼来所宣称的“让口服药达到注射剂型疗效”的愿景。
另一个备受瞩目的药物是Scholar Rock公司的Apitegromab。今年10月公布的III期试验数据指出，在Hammersmith运动功能量表扩展版（HFMSE）上，Apitegromab使2–12岁患者的平均得分相较于安慰剂组提高了1.8分。公司认为这项量表是评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患者运动功能的“金标准”。如果Apitegromab获得批准，它将不仅在SMA市场上占有一席之地，还可能支持“减肥药联合肌肉保留”这一新的治疗策略。上月的II期数据显示，与礼来公司另一减重药物Zepbound（tirzepatide）联合使用时，Apitegromab能额外保留55%的肌肉质量。
在罕见病治疗领域，Regenxbio和Denali Therapeutics计划在未来六个月内迎来关键审批。Regenxbio递交的一次性基因疗法clemidsogenelanparvovec，以其用针剂治疗的理念为核心，I/II/III期数据综合显示，脑脊液中的生物标志物DS26水平骤降86%，这表明中枢神经系统病变活动度显著降低。FDA预计将在11月9日前给出回应。Denali Therapeutics的药物tividenofuspalfa采用能够穿越血脑屏障的酶替代策略。今年2月的I/II期数据显示，该药显著改善了生物标志物，同时提升了听力和发育指标。公司已完成滚动BLA的递交，并宣布FDA的目标审批日期定为2026年1月5日。
Atai Life Sciences公司在难治性抑郁症领域崭露头角后，又将目光转向精神分裂症相关认知损害（CIAS）的治疗。其口服型神经调质RL-007针对该症的IIb期数据预计将在2025年第三季度公布。据公司介绍，认知障碍是精神分裂症的核心症状，全球约有1800万患者受此影响，目前尚无正式批准的疗法。RL-007通过多途径的神经调节方式工作，早期的研究显示可重复的认知改善效果。IIa期研究结果证明，药物呈剂量依赖性地改善了标准化认知评分；脑电图数据也显示出警觉性指标显著提升。至今，Atai已在超过500名受试者中评估了RL-007，显示良好的安全性与耐受性，且未见严重不良事件，与其他药物联用的风险极低，预示其有望成为标准治疗的补充疗法。
Nektar Therapeutics的rezpegaldesleukin（rezpeg）将于第四季度披露其IIb期数据。rezpeg通过选择性地扩增调节性T细胞（Treg），避免激活有害的CD8⁺和CD4⁺毒性T细胞，从而实现“踩刹车”而非“踩油门”的自体免疫抑制。Nektar计划广泛应用rezpeg于各种免疫-炎症性疾病。今年2月，公司宣布完成了IIb期REZOLVE-AA研究的受试者招募，研究涉及未使用JAK抑制剂或其他生物制剂的重度斑秃患者。除了斑秃，rezpeg还在1型糖尿病与特应性皮炎中进行探索。
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