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7月23日，强生公司旗下的杨森制药国际有限公司宣布，欧洲委员会（EC）正式批准了达雷妥尤单抗（daratumumab）作为皮下注射制剂的新适应症，用于治疗存在高风险进展为多发性骨髓瘤的成年冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）患者。该批准意味着这是全球范围内首个被认可用于这一特定患者群体的治疗方案，标志着在多发性骨髓瘤早期干预领域达成了重大突破，为高危冒烟型骨髓瘤患者带来了全新的治疗机制。这一批准的基础是来自3期AQUILA研究的重磅数据。研究结果表明，与仅进行主动监测的方式相比，使用固定疗程的达雷妥尤单抗治疗，显著降低了患者向活动性多发性骨髓瘤进展或疾病导致死亡的风险，达到51%的降低幅度，为长期缺乏有效治疗选择的患者群体提供了可靠的干预辅助。
面对冒烟型多发性骨髓瘤患者在诊断后一直处于"等待进展"的窘境，该病是一种无明显症状的中间状态，骨髓中存在异常细胞但未见典型症状，约占新诊断多发性骨髓瘤病例的15%。多发性骨髓瘤作为一种无法治愈的血液癌症，影响着人体的浆细胞，导致包括骨损伤、贫血和感染等在内的多个并发症。2022年内，仅在欧盟地区就有超过3.5万人确诊此病，超过2.27万人因此过世。在该疾病的高危患者中，约有50%的病例将在两年内发展为活动性多发性骨髓瘤，然而在此之前，临床医生除了观察外，缺乏获批的疗法，这使得患者处于疾病进展的不确定性中。
雅典国立与卡波迪斯特里亚大学医学院的Meletios A. Dimopoulos教授指出，达雷妥尤单抗的批准改变了这种现状。通过更早的干预，可以期望延缓甚至阻止疾病进展至有症状的阶段，从而减少不可逆的器官损伤，为患者争取到更长的改善预后的时间窗口。负责强生在欧洲、中东及非洲地区血液疾病治疗的Ester in 't Groen表示，这一批准填补了高风险冒烟型多发性骨髓瘤患者的未被满足的临床需求，使得符合条件的患者从此不再需要被动等待疾病发展，而是可以积极通过治疗来阻断病情，为摆脱等待的恐惧提供了可能性。
根据3期AQUILA研究（NCT03301220）得到的数据，这项研究是目前针对高风险冒烟型多发性骨髓瘤的最大规模随机研究，纳入了390名患者，比较了达雷妥尤单抗皮下单药治疗（194例）与仅观察监测（196例）的疗效和安全性。经过中位长达65.2个月的随访后，达雷妥尤单抗治疗组在无进展生存期(PFS)方面表现优异：在60个月时，无进展生存率为63.1%，而监测组仅为40.8%，显示进展或死亡风险下降了51%（HR=0.49，p<0.001）。按梅奥2018标准将高风险患者分类，达雷妥尤单抗组中位PFS尚未达到，监测组为22.1个月（HR=0.36）。总生存期也显著延长，5年生存率达93.0%，与监测组的86.9%相比具有统计学意义（HR=0.52）。达雷妥尤单抗组的总缓解率为63.4%，监测组仅有2.0%（p<0.001）。到达一线治疗的中位时间，达雷妥尤单抗组尚未达到，监测组仅为50.2个月（HR=0.46）。
在安全性评估中，达雷妥尤单抗的表现与以往研究相一致，治疗中断率低。3/4级治疗相关不良事件（TEAEs）发生率为达雷妥尤单抗组的40.4%，而监测组为30.1%；最为常见的3/4级不良事件为高血压（达雷妥尤单抗组为5.7%，监测组为4.6%）；因TEAEs导致停药的比例仅为5.7%，致命性TEAEs发生率低（1.0%对比监测组的2.0%）。
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