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近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网上发布了一则重磅消息，诺华公司的AAV基因药物Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名Zolgensma）在中国的上市申请已得到受理。根据该官网的信息，受理号为JXSS2500106。这一基于AAV载体的基因疗法早在2019年5月便获美国批准上市，是迄今为止全球唯一获批的针对脊髓性肌萎缩（SMA）的单次治疗方案。在2021年，Zolgensma的全球销售额达到了约13.51亿美元，此后几年继续保持超10亿美元的年销售额，使其成为首款进入“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。
Zolgensma通过scAAV9载体将正常的SMN1基因导入患者体内，以产生正常的SMN1蛋白，进而改善患者的运动神经元功能。与Zolgensma不同，目前治疗SMA的药物如Spinraza和Evrysdi需要长期反复给药，而Zolgensma则提供了一种更加简便有效的选择。
对于Zolgensma在中国的应用，诺华公司在2022年1月提交的Zolgensma（脊髓性肌萎缩AAV基因治疗药物OAV101注射液）临床试验申请，已获得相关许可。2022年6月20日下午，诺华的基因疗法临床试验研究中心在北京大学第一医院启动，这一研究由北大医院儿科的熊晖教授牵头，针对2至18岁初治的2型SMA患者开展。7月4日，药品审评中心官网显示，Zolgensma拟被纳入突破性疗法，并开始公示。
诺华公司的长期随访数据，无疑为Zolgensma的有效性提供了有力证明。这些数据主要来自两个长期随访研究：LT-001和LT-002。LT-001研究对已完成1期START研究的患者进行了长达7.5年的跟踪随访，结论显示这些患者的运动能力仍然保持稳定，其中70%的患者无需持续的BiPAP通气支持，进一步证实了药物的安全性和有效性。LT-002则是一项长达15年的随访研究，结果显示无论是在症状初显期还是在长期治疗期间，患者运动功能均能达标。
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