点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
细胞与基因治疗领域
剂泰科技成功完成了4亿元人民币的D轮融资,并正式启动了其Open CGT平台,解决精准药物递送的关键问题。该平台的首个亮点项目是与锐正基因合作开发的肝靶向CRISPR疗法,着重于利用mRNA-LNP技术。这轮融资由北京医药健康基金领投,资金将用于自研项目及国际合作拓展。
在基因编辑技术创新方面,中国科学院的研究团队开发出了一种新型技术,能够实现百万碱基级DNA的精准操控,显著提升了基因编辑的效率和能力。该研究成果已发表在《细胞》杂志上。
肿瘤免疫治疗领域
菲鹏制药的下一代免疫肿瘤疗法FP008已在一期临床试验中首次用于患者治疗,这一疗法主要面对PD-1/PD-L1抗体耐药的实体瘤患者,其早期数据表明该疗法能够有效减少CD8+T细胞耗竭并增强抗肿瘤活性,首批给药已在浙江省肿瘤医院完成。
康方生物旗下的创新药卡度尼利也迈入国际多中心II期临床阶段,这一全球首创的双抗疗法联合仑伐替尼,针对肝细胞癌(HCC)的免疫耐药患者,旨在提供新的治疗选择并解决临床上无药可用的困境。
美国加州大学洛杉矶分校(UCLA)的研究人员则开发了一种“体内T细胞工厂”,通过重编程干细胞持续生成抗癌T细胞,一期试验显示这些新生成的T细胞避免了传统治疗所面临的耗竭问题,并且内置“自杀基因”增加其安全性。
汇宇制药的三靶点创新药HY05350也已完成其在晚期实体瘤的I期临床的首次给药,目前全球尚未有同类靶点的药物上市。
疫苗研发领域
在疫苗研发方面,中国在艾滋病疫苗研制上取得了重要突破。以“天坛株”痘苗载体为基础的复制型艾滋病疫苗在I期临床试验中验证了其安全性和持久免疫应答,为后续II期试验打下了坚实基础。
同时,由沃森生物联合复旦大学等研发的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗,已经获得临床试验申请的受理,进入关键的临床研发阶段。
罕见病与创新疗法
在罕见病治疗方面,PTC Therapeutics的口服药物Sephience成功获得 FDA 批准。该药物针对苯丙酮尿症患者,在III期试验中有效降低了患者血液中的苯丙氨酸水平。
云顶新耀与I-Mab的合作则聚焦于4-1BB双抗平台的开发,通过AI技术、mRNA与双抗的结合,提高了早期项目的临床成功率和降低开发成本。
股市资讯
最新股市资讯呈现出较大波动。8月4日,A股医药公司中翰宇药业涨幅最大主要受AI制药概念的带动,而阳光诺和和翔宇医疗也分别因板块跟涨和政策利好而上涨。另一方面,医药公司如塞力医疗因业绩不达预期、迈威生物-U因研发投入过高,而嘉和美康因财政预算收紧而股价下跌。
港股市场方面,恒瑞医药由于达成重要授权协议大幅上涨,而药明生物及石药集团也因板块情绪改善和分红策略有小幅增长。然而,华润医疗、复星医药和微创医疗分别受到盈利预警、产品市场担忧及价格压力等负面影响。
技术前沿
腾讯近期发布了一系列小尺寸医疗AI模型,适用于低能耗的座舱与家居场景,支持嵌入特定领域内的低成本调优。
同时,剂泰科技在多器官的精准递送技术也取得了突破,结合AI与量子化学模拟,实现了对于肝、肺、脑和肿瘤等多个器官的精准靶向递送,部分关键项目已进入NDA申请阶段。
免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。