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近日，Praxis Precision Medicines公司公布了其针对局灶性癫痫治疗的口服钠通道抑制剂vormatrigine（PRAX-628）的Ⅱ期临床试验RADIANT的顶线结果。试验数据显示，该药物在为期八周的治疗中，使患者的癫痫发作频率较基线平均降低了56.3%。尽管如此，这一临床结果未能令人满意，导致Praxis的股价在昨日交易中下跌了近5.5%。
Vormatrigine作为一种口服小分子钠通道抑制剂，具有特异性针对大脑中过度活跃的钠离子通道的作用，正在开发以用于治疗局灶性和全面性癫痫。RADIANT试验旨在评估该药物在癫痫患者中的安全性、耐受性及初步疗效，采用单臂开放标签的研究设计，共纳入50名每日服用30mg vormatrigine的患者，治疗周期为8周。此次公布的结果基于其中37名患者的数据。
试验结果显示，患者对vormatrigine治疗的响应迅速且持久。在试验第八周，有60%的患者显示出癫痫发作频率减少50%的显著效果。在第一周时，就有54%的患者已经达到至少50%的发作频率减少水平，且持续治疗后的响应程度进一步加强。特别值得注意的是，在治疗的最后四周里，有22%的患者完全未出现任何癫痫发作。Praxis将这些数据称为“疾病中的最佳表现”。
此外，vormatrigine总体耐受性较好，安全性继续令人满意，报告的不良事件大多为轻到中度且暂时性，而所有出现的严重不良事件均已恢复并得到解决。然而，该试验中约有23%的患者选择停药，Praxis表示这主要与未调整背景抗癫痫药物的剂量有关。
目前，Praxis正加紧推进其在局灶性癫痫领域的Ⅱ/Ⅲ期临床试验POWER1，预计将在今年第四季度完成。同时，他们计划在今年第三季度启动另一项Ⅱ/Ⅲ期临床试验POWER2，该研究预计将于2026年上半年结束。
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