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LENZ Therapeutics公司是一家位于美国加利福尼亚州圣地亚哥的生物制药企业,专注于开发针对老视症的治疗产品。在2024年,该公司与Graphite Bio, Inc.完成合并。近日,该公司宣布其产品VIZZ(1.44%醋克利定眼用溶液)正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为首款也是唯一一款获得批准的基于醋克利定的滴眼液,用于成人老视症的治疗。这一批准距离该公司提交的新药申请(NDA)仅过去9个多月,并且比FDA设定的目标日期提前了一周。
VIZZ滴眼液在临床试验阶段曾被称为LNZ100,它是一种每日一次使用的无防腐剂眼药水。其有效成分为1.44%的醋克利定,这是一种小分子毒蕈碱型乙酰胆碱受体激动剂,能够导致瞳孔收缩,可能通过针孔效应改善近视力。LENZ Therapeutics公司在研发期间评估了两种不同配方的滴眼液,分别为LNZ100和LNZ101(含溴莫尼定)。但最终,1.44%醋克利定的版本获得了批准。公司总裁兼首席执行官Eef Schimmelpennink解释道,这一调整主要是为了符合FDA对产品说明的要求。
根据VIZZ的处方信息,推荐用法为:每只眼睛滴入一滴药液,等待两分钟后,再滴入第二滴,每天一次。适用于确诊为老视的成年患者。即便是接受过激光矫正术或白内障手术的患者也能使用,但在使用前建议咨询眼科医生。
支持VIZZ获得批准的数据来自于三项随机、双盲和对照的三期临床研究。这些研究均达到了主要终点,结果显示在短时间内大多数患者的近视力有显著改善,且无严重不良事件发生。报告的不良反应大多为轻微且短暂的,如给药部位刺激和轻微视物模糊。
在警告和预防方面,处方信息中列出了可能的副作用,如视物模糊、视网膜问题和过敏反应。公司计划在2025年10月开始在美国市场提供样品,并在第四季度全面上市。Schimmelpennink表达了公司在推出这款具有创新意义产品上的期待。
此外,LENZ Therapeutics还与欧洲的Théa制药公司达成合作协议,计划将VIZZ(也称LNZ100)引入加拿大市场。这标志着LENZ不断拓展国际市场的步伐。根据合作协议,Théa获得了在加拿大的独家研发和商业化权,而LENZ有望获得包括前期付款和里程碑付款在内的经济收益。这也是LENZ在美国以外达成的第三项商业合作,此前已经在韩国及部分东南亚地区开展了相关合作。
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