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美国食品药品监督管理局（FDA）于当地时间8月6日宣布，快速批准dordaviprone（研发代号：ONC201）作为首个针对“1岁及以上成人和儿童复发性H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤”适应症的治疗药物上市。这一消息标志着在该领域的治疗手段上取得了重要突破。华润三九拥有ONC201在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门、台湾）的独家开发、生产和商业化权利，并目前正在国内进行Ⅰ/Ⅱ期临床研究。
资料显示，脑胶质瘤是最常见的脑部肿瘤，而其中H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤尤以儿童和青少年为高发群体。该病因其高侵袭性和不良预后而颇为复杂，由于肿瘤常发生在脑室、脑干及脊髓等关键位置且以浸润性方式生长，手术治疗的难度极高。在ONC201获得批准之前，放射治疗是唯一被认为能带来短暂好处的标准治疗方式，患者确诊后的中位总生存期通常仅为一年左右。
作为一种线粒体酪蛋白水解酶ClpP激动剂和多巴胺D2受体拮抗剂，ONC201能够穿越血脑屏障，为H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤患者提供了新的治疗希望。
此次ONC201在美国的获批，为该药物在中国的后续研发提供了重要机会。华润三九表示，将积极与中国相关监管部门合作，推动ONC201在国内的研发进度。公司计划利用海南博鳌乐城的临床急需药品政策和北京天竺综合保税区的罕见病药品保障政策，促进该药物在中国的加速上市，使国内患者尽早受益。
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