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8月7日，博生吉宣布其自主研发的PA3-17注射液已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，并被拟纳入突破性治疗品种。该药物适用于治疗成人复发或难治性T淋巴母细胞白血病及淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL），是全球首个获得临床试验申请（IND）批准的自体CD7-CAR-T疗法。
与市面上常见的CD19和BCMA CAR-T细胞疗法不同，CD7 CAR-T细胞的研发与临床应用中仍存在诸多困难，主要原因在于CD7同时存在于肿瘤T细胞和正常T细胞上。由于这一特性，CAR-T细胞可能发生相互杀伤，从而难以生成有效的治疗产品。此外，肿瘤T细胞残留在CAR-T产品中会阻碍其放行，而T淋巴细胞减少将会增加感染风险。
为了克服这些挑战，PA3-17注射液采用了创新的纳米抗体设计，增强了对肿瘤的攻击力和渗透力，并通过非基因编辑的PEBL阻断技术，防止了CAR-T细胞间的自相残杀，显著提升了治疗的安全性。
博生吉的这项技术路径以自体CD7-CAR-T为基础，相较于国际上普遍采用的“基因编辑敲除CD7和TCR以制备健康供体的UCAR-T细胞”方案，具有突出的临床优势。首先，它规避了基因修饰可能导致的插入突变等风险，同时，体内CAR-T细胞的扩增能力与长期存续性更加优越。其次，通过高度优化的全自动制备工艺，该技术在成功率等关键指标上处于行业领先位置，同时降低了成本，提高了临床可及性。
在2025年欧洲血液学协会（EHA）会议上，PA3-17注射液的I期临床试验数据得以公布。在13例多线治疗失败的晚期R/R T-ALL/LBL患者中，使用该药物后客观缓解率达到84.6%（11/13），完全缓解率为76.9%。在接受治疗后3个月内达到完全缓解的患者中，半数患者的缓解期持续超过15个月，而且这些患者均未进行干细胞移植。
安全性方面，治疗未引发三级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）；三级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）发生率仅为23.1%，且无四级CRS的病例记录。
自2012年以来，博生吉便致力于CD7单域抗体的研究，并相继进行CD7免疫毒素和CD7-CAR-NK的研发，最终成功开发出具有国际领先地位的自体CD7-CAR-T细胞产品——PA3-17注射液。2021年8月，该药物获得CDE批准进入临床注册试验阶段；同年11月及2022年12月，分别被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格。
据公开资料显示，目前全球尚无CD7靶向药获批上市，截至目前，共有超过20款相关药物进入临床阶段，主要由国内企业和机构研发。在这些研发项目中，进展最快的已进入Ⅱ期临床试验，由雅科生物、博生吉医药、北恒生物以及晨泰医药等公司推进。
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