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8月12日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网信息，亘喜生物的GC012F注射液获得了临床试验许可。这一许可旨在对复发或难治性轻链型淀粉样变性进行研究，该药物的适应症为复发或难治性轻链型淀粉样变性。
GC012F是一种亘喜生物利用其独有的FasTCAR迅捷生产技术平台开发的候选药物。这款自体CAR-T细胞产品同时作用于BCMA和CD19双重靶点。在临床前研究中，FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞展现出年轻化的表型，细胞耗竭更少，同时其扩增能力和持久性招人瞩目。此外，该技术显著提高了细胞生产效率，降低了生产成本，有望提高临床应用的便利性及大众可及性。
轻链型淀粉样变性（AL）是一种由于单克隆轻链在多种组织器官中形成淀粉样蛋白沉积，引发组织损伤和器官功能障碍的疾病。数据显示，这种疾病多发于中老年人，诊断时的中位年龄约为60岁，男性患者略多于女性。AL型淀粉样变性的预后差异显著，特别是在严重心脏受累的患者中，中位生存期不到一年，亟需创新的、更加有效的治疗方法。
此次GC012F取得临床试验许可，标志着CAR-T疗法在应对复发或难治性轻链型淀粉样变性方面取得了重大突破。此外，GC012F正在针对多种疾病进行临床实验，涵盖血液肿瘤和自身免疫性疾病等。
在今年的欧洲血液学协会（EHA）会议上，亘喜生物公布了GC012F在多项临床研究中的最新数据。这些研究涵盖了新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者，包括适合移植的高风险患者以及不符合移植条件的老年患者的安全性和有效性。同时，临床数据也首次涉及难治性系统性红斑狼疮患者的治疗效果。
从更广泛的发展角度来看，GC012F在多种适应症上的临床进展，不仅对患者的治疗具有重要意义，也为CAR-T疗法的发展注入了新动能，将进一步探索和验证该疗法在其他适应症中的可行性与潜力。
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