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药研资讯
全球首款DPP1抑制剂brensocatib获得FDA上市批准，填补了支气管扩张症治疗的空白。FDA近日批准了Insmed公司研发的DPP1抑制剂brensocatib，该药物专为12岁及以上的非囊性纤维化支气管扩张症患者设计。Brensocatib是全球首个靶向DPP1的药物，通过抑制嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活性，有效减少了炎症的发生。此批准基于一项III期ASPEN试验的数据，该试验共纳入1680例患者，随访48周，结果显示10mg剂量一年急性加重率减少21%，而25mg剂量减少19%。此外，药物的耐受性和安全性也表现出色，延长了首次急性加重的时间。对此，国内外企业正在加大对该靶点的布局，如复星医药将类似药物的海外权益以高价授权给Expedition公司，国内也有相关药物正在不同的临床试验阶段，竞争日趋激烈。
DeepSeek发布新一代AI工具R2，将药物研发效率大幅提升。深度求索公司推出了其最新的通用大模型R2，具有5000亿至1.2万亿的动态神经网络架构，极大地推动了博济医药在AI药物研发领域的进步。新工具使靶点筛选效率提高了三倍，肿瘤靶点的筛选时间从72小时缩短到8小时。此外，通过物理仿真模块的引入，准确率提升至97%，使晶型预测成本降低40%。在临床决策方面，优化后的因果推理引擎提高了受试者分层匹配的精度，显著降低了临床试验的脱落率。商业化价值也显著，虚拟筛选和化合物发现的成本分别降低了97%。博济医药计划在2026年推出覆盖300多家中小型药企的“智药云”平台，并致力于与世界卫生组织共同制定AI研发的国际标准。
尧唐生物在体内基因编辑领域取得突破，LNP-mRNA疗法实现精准医疗。尧唐生物在《Nature Biomedical Engineering》上发表研究，成功开发出一种用于骨髓靶向的脂质纳米颗粒LNP-168，可通过静脉注射将腺嘌呤碱基编辑器mRNA递送到造血干细胞中，实现精准基因编辑。在β-地中海贫血小鼠模型中，该方法显著提升了胎儿血红蛋白的表达，改善了红细胞形态。此外，该疗法无需传统的干细胞采集和化疗过程，减少了免疫反应和脱靶效应的可能性。公司计划于2024年将其首个针对ATTR的基因编辑药物进入临床试验，并在2025年进行剂量扩展，这一技术有望为遗传性血液病提供新的治愈方案。
国家医保“双目录”机制正式实施，众多创新药品入选初审名单。国家医保局公布了2025年医保目录调整和商保创新药目录的初审结果，改革内容显著。基本医保目前已涵盖了534种药品，而商保目录则重点关注121种高价创新药品，包括CAR-T疗法和预防性疫苗等关键领域。新机制下，商保目录药品不再计入医保自费率指标准则，减轻了高价药的降价压力。该政策为创新药市场带来积极影响，药企股价显著上涨，商保有望成为高值药品研发的重要支持力量。
德琪医药针对胃癌的Claudin 18.2 ADC药物显示出突破性疗效。中国新药研发中心（CDE）计划将德琪医药的Claudin 18.2 ADC药物ATG-022纳入突破性疗法，关键临床数据显示，在高表达患者中，其客观缓解率达到了42.9%，而疾病控制率则高达95.2%。这一结果显示出药物在胃癌治疗领域具有广谱应用潜力，即使在低表达患者中也能取得良好效果。中国在全球CLDN18.2靶点药物研发中占据了重要地位，德琪医药计划在2025年继续提供更多数据来支持其商业化进程，加速胃癌靶向治疗的发展。
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