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2025年8月15日，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）宣布，其为肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称“渐冻症”）研发的基因治疗疗法VGN-R13在早期临床研究中迎来了突破。此次研究在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，取得了重要进展。所有参与者均已完成首剂量入组，并显示出积极的临床反馈。
该研究是一项由陈红教授主导的IIT项目，他是华中科技大学同济医学院附属同济医院康复医学教研室主任，同时也是同济康复医院的院长及干细胞研究中心主任。这项研究汇集了ALS领域专家张旻教授的力量，旨在评估VGN-R13在ALS患者中的安全性和初步的疗效。
临床数据显示，该创新疗法的安全性卓越。在首剂量组中，3名受试者已经完成至少四周的随访，其中首名受试者完成了长达26周的观察。到目前为止，未发生剂量限制性毒性事件，也没有出现与VGN-R13相关的不良反应，初步证实了该药物的安全性和耐受性。
值得关注的是，有效性数据也显示出积极信号。通过各类评估工具，例如临床功能量表、肺活量指标以及生物标志物的分析，研究人员观察到了VGN-R13可能带来的临床获益。这些发现与之前的动物实验结果相吻合，即VGN-R13可显著改善ALS模型小鼠的运动功能并延长生存期。
关于VGN-R13，天泽云泰解释其为公司自主设计并开发的基因治疗产品。这是一项基于腺相关病毒（AAV）的基因替代策略，通过鞘内注射VGN-R13到脊髓和大脑神经细胞中，旨在分解ALS患者神经细胞内的异常聚集体并防止细胞死亡，同时在神经元修复和再生方面发挥作用，从而减缓疾病进展并恢复患者的运动功能。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的罕见病，以进行性神经退行性病变为特征。这类疾病主要由大脑和脊髓的运动神经元逐步退化导致，病人常表现为无力和肌肉萎缩等症状，最终因呼吸功能衰竭而死亡。全球范围内，ALS被视作目前治疗手段有限的重大医学挑战之一。
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