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8月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心官方网站宣布，礼来公司的塞普替尼关于新适应症的上市申请已经获得受理。据悉，依据其临床研究的进展推测，此次的申请适应症是针对携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的儿童患者。
塞普替尼是一种高选择性且强效的口服RET酪氨酸激酶抑制剂。早在2020年5月，该药便首次在美国获得FDA批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。随后在2022年10月，塞普替尼在中国也获得批准，用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。此外，该药还适用于需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及那些需要系统性治疗且对放射性碘治疗无反应的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
根据一项名为LIBRETTO-121的I/II期临床研究的最新成果，该研究主要评价了塞普替尼在携带RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者中的效果和安全性。结果显示，在中位随访30个月的时间内，共有36名能够评估的患者，其中得出客观缓解率（ORR）为36%。在随访24个月时，治疗的缓解持续率（DOR）达到100%，而无进展生存率（PFS）为86%。值得注意的是，在其中15例RET突变型甲状腺髓样癌患者中，ORR为40%；在15例RET融合阳性的甲状腺癌患者中，ORR为33.3%。
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