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Precigen公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了其创新疗法Papzimeos（zopapogene imadenovec）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），这是首次有治疗方案获批针对这一疾病的根本病因。值得注意的是，该疗法在2024年12月通过加速批准途径递交了滚动生物制品许可申请（BLA），此次无需确认性临床试验即可获得FDA完全批准。
RRP是一种少见且具有严重致残性，甚至可能危及生命的呼吸道疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的慢性感染所致。它常引起严重的发音困难、呼吸道损害，并会导致反复的阻塞后肺炎。传统上，RRP的治疗依赖于反复手术介入，但此举并不能根治问题，反而可能增加患者的医疗负担与风险。
Papzimeos（PRGN-2012）是一种非复制型腺病毒载体的免疫疗法，其设计目的是通过在12周内进行四次皮下注射，来在RRP患者中激发针对HPV 6型和11型蛋白的免疫反应。此药物通过Precigen的专利AdenoVerse平台开发，已获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药资格，且被欧盟委员会授予孤儿药资格。
此次批准基于关键性研究的数据。该研究为开放标签、单臂试验，针对成人RRP患者的调查达成了主要的安全性和疗效目标，相关结果已经在《柳叶刀》子刊The Lancet Respiratory Medicine上发表。数据显示，在接受Papzimeos治疗的患者中，有51%（18/35）达到了完全缓解（CR），在12个月内无需手术介入。这些患者中的大部分在24个月后的评估中仍保持缓解状态。同时，对HPV 6/11的特异性T细胞反应得到显著增强，且该疗法在耐受性方面表现良好，未发生高于2级的治疗相关不良事件。
Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示，从RRP被确立为独立疾病至今，患者一直依赖反复手术来维持生活质量。FDA如今对Papzimeos的批准为RRP的治疗开创了新纪元，所有成年患者终于可以获得针对疾病根本原因的有效治疗方案。这不仅是Precigen的成就，更是全球生物医药界的一个重要里程碑。
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