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8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Precigen公司开发的PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba）疗法。这一革命性的疗法成为首个也是唯一用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的治疗方案，为这一罕见且具有潜在危害性的慢性疾病提供了新的治疗选择。
复发性呼吸道乳头状瘤病是一种由HPV6型和11型持续感染所导致的疾病，患者会在呼吸道内反复生成良性肿瘤。这些肿瘤最常见于声带，但也会影响呼吸道的其他部位，进而导致声音障碍，严重时甚至会危及生命。许多RRP患者需要进行多次手术以切除肿瘤，但手术无法彻底消除病因，反而可能导致永久性的声带或呼吸道损伤。一项研究显示，70%的患者在经历五次手术后便会面临不可逆的损伤风险。此外，尽管这种疾病很少转化为恶性肿瘤，但仍存在这种可能性。
作为一种创新的治疗手段，PAPZIMEOS采用了非复制型腺病毒载体免疫疗法的形式，能够表达由HPV 6型和11型蛋白特定区域组成的融合抗原。通过皮下注射进行给药，疗程为三个月内注射四次，旨在引发针对HPV感染的免疫反应。这一疗法的目标是长期预防乳头状瘤的复发，从而减少甚至免除反复手术的需要。
此次批准的依据是一项关键性研究，该研究针对那些每年至少需要三次手术的成年RRP患者。共有35名患者参与了研究，其中51%的患者在治疗后实现了完全缓解，即在12个月内无需再进行手术。进一步的随访数据显示，在实现完全缓解的18名患者中，超过八成在两年后仍保持这一状态，试验患者在接受治疗后的年平均手术次数降至0.5次。
此次PAPZIMEOS获得FDA完全批准，不再需要额外的确证试验，标志着Precigen公司在免疫疗法领域的又一重大突破。此前，公司通过其AdenoVerse平台，在创新治疗方式的开发上已积累了丰富经验。该平台以大猩猩腺病毒载体为核心，具备大容量基因携带能力，并因在人类中低血清阳性而允许多次给药，能够有效引发持续的免疫反应。
除了PAPZIMEOS的成功，Precigen还在推进UltraCAR-T平台的研究，这一平台提供了一种快速、低成本的免疫治疗方案，尤其在免疫肿瘤学和自体免疫疾病的应对上显示出显著优势。UltraCAR-T的技术特点在于其非病毒多基因递送系统及高效的制造流程，使患者在采集细胞后的次日即可接受治疗。
PAPZIMEOS上市的消息发布后，Precigen的股价在周五早盘时大幅上涨了近58%。公司预计将在8月18日召开的电话会议上公布该疗法的价格定位，为新疗法带来的市场应用作出进一步规划。
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