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Skyhawk Therapeutics于8月18日宣布与德国默克公司建立战略研发合作关系，强调双方将在神经系统疾病领域内具有较高未满足医疗需求的治疗途径上携手创新。这次合作将主要致力于发现新型靶向RNA的小分子化合物。
根据协议，Skyhawk将利用其专有的SkySTAR®技术平台，对德国默克指定的RNA靶点进行小分子候选药物的发现。这一合作的目标在于拓展RNA剪接调控在疾病治疗中的应用新领域，特别是在传统治疗手段效果有限的情况下，充分发挥Skyhawk在RNA剪接调控领域的行业优势，并结合德国默克在药物开发和商业化方面的专业能力。
在合作中，Skyhawk将负责候选药物的发现和临床前研究阶段。一旦德国默克决定行使相关期权，后续的开发与市场推广将由德国默克主导。整个项目的合作交易总价值预计将超过20亿美元，并且Skyhawk有机会获得里程碑式的付款以及基于销售额的分级许可费。
德国默克高级副总裁兼神经科学与免疫学研究全球负责人Amy Kao对此合作表示赞赏：“此项联合研究项目与我们聚焦前沿科学及下一代技术的战略不谋而合。这些技术有望为神经系统疾病患者带来重大变革性治疗方案。我们相信，RNA剪接调节是药物发现的一个激动人心的前沿，而Skyhawk的专业知识使其成为绝佳的合作伙伴。我们的使命是更迅速地为更多患者提供有效的治疗。”
Skyhawk的内部研究重点放在神经科学领域，其核心开发管线包括针对亨廷顿舞蹈症的RNA剪接调节剂SKY-0515，该项目已进入临床II/III期研究阶段。此外，Skyhawk还在推进淋巴瘤和纤维化相关的临床前项目。
Skyhawk的RNA剪接技术早已获得行业认可。诸如美国默沙东公司（Merck）早在2019-2020年间便与其达成两项合作协议，合作开发针对自身免疫、代谢及神经系统疾病的创新疗法。此外，Skyhawk还与多家全球知名制药公司达成深入合作，包括默沙东、Biogen、Sanofi、基因泰克及Vertex等，这些合作合计为Skyhawk带来了高额的合作前期收入。
迄今为止，Skyhawk已经筹集超6.79亿美元，其中有超过4.79亿美元来自于制药企业合作前期付款，其余资本则为股权投资者提供，包括2018年种子轮的800万美元以及2021年最新一轮1.33亿美元的融资资金。这些财务支持为Skyhawk在RNA剪接调控药物的研发道路上提供了强劲的支持。
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