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2025年8月18日，Opus Genetics公司正式宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经受理了其研究性新药（IND）申请。此次申请针对的是一种名为OPGx-BEST1的基因疗法，旨在治疗由BEST1基因突变导致的遗传性视网膜疾病（IRD），这也是公司在眼科遗传病治疗方面的重要进展。
Best病，又叫卵黄样黄斑营养不良，是一类由于BEST1基因突变而引发的少见眼科疾病。患者常因黄斑区退化而逐渐出现视力减退的情况，严重者可能会完全失明。针对这种病症的治疗选择目前极为有限。
Opus Genetics计划在获得IND许可后，于2025年下半年启动一项1/2期临床试验。这项研究将采取多中心和开放标签方式，主要目标是评估通过单次视网膜下注射OPGx-BEST1的安全性、耐受性及初步疗效。该试验还将观察该疗法在视功能和视网膜结构变化等功能性和解剖学终点上的生物活性。
“FDA的批准对我们在IRD领域的研究以及Opus Genetics提升患者视力的使命来说，都是至关重要的一步，”Opus Genetics的首席执行官George Magrath医学博士表示。他补充道：“目前，针对BEST1相关的IRD尚无被批准的治疗方案，患者和其家庭面对不确定未来时充满焦虑。OPGx-BEST1的临床试验将成为我们第三个推进中的项目，充分展示了我们丰富的产品线和对满足患者医疗需求的坚定承诺。”
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