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2025年8月19日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（以下简称“普瑞金”）宣布其开发的经过靶向设计的CD19&CD22 CAR-T细胞疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。这一疗法将用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)，这一进展标志着普瑞金在全球生物制药领域迈出关键一步。
该靶向CD19&CD22的CAR-T疗法为完全自主研发的细胞治疗产品，目前尚处于临床前阶段。普瑞金正在与国内知名三甲医院的血液科团队合作，进行项目的初期临床试验。初步试验数据显示，接受该疗法的6名患者中，全部实现了完全缓解（CR），并且客观缓解率（ORR）达到100%，微小残留病（MRD）阴性率同样为100%。
急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）是一种由肿瘤性淋巴细胞引发的血液系统恶性疾病。其发病的关键在于淋巴细胞发育早期的基因突变阻碍了正常的细胞凋亡过程，导致细胞异常增殖。该病可分为B细胞型和T细胞型两大类，且B-ALL为儿童中最常见的癌症类型之一，也见于成人急性白血病病例。尽管化疗和靶向疗法使得这一疾病的治疗有所进展，但复发和药物耐受依旧是临床治疗中的巨大挑战。因此，对突破性疗法的需求依然迫切。
尤其对于复发或难治性B-ALL患者，传统治疗的效果有限，新型疗法的开发成为提高生存率和改善患者预后的希望所在。在此背景下，普瑞金的CD19&CD22 CAR-T细胞疗法被期待能带来治疗上的新突破。
孤儿药在医学上是指用于治疗罕见病的药物，其中罕见病在美国定义为患病人数少于20万的疾病。获得ODD的研发药物，能够享受包括税收抵免、PDUFA费用豁免、FDA监管指导和为期七年的市场独占权等多项激励政策，这将大大助力普瑞金在药物开发过程中的推进与商业化路径。
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