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成都优赛诺生物科技有限公司（简称“成都优赛诺”）近日宣布，其自主研发的CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）异体通用T细胞注射液（UC101）已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，用于新药临床试验申请（IND）。这是继2025年1月11日获美国食品药品监督管理局（FDA）IND批准后的又一重要进展，为急性B淋巴白血病（B-ALL）及其他相关病症患者带来新的治疗希望。
UC101以新生儿脐血为原材料，并通过先进的多基因编辑技术实现异体通用型设计，成功解决了传统CAR-T治疗的三大核心障碍：
首先，在免疫原性调控方面，脐血T细胞具有天然的低免疫原性。使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，敲除T细胞受体（TCR）及主要组织相容性复合体（MHC）基因，从根本上消除了移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR）的风险。
其次，UC101在细胞活性上也独具优势。脐血中的初始T细胞比例高达90%，经过体外扩增后仍保留80%的记忆干性T细胞（Tscm）和中心记忆T细胞（Tcm），其体内扩增能力和持久性远优于传统CAR-T细胞，使其能够提供更为持久的治疗效果。
此外，在生产工艺方面，UC101全球首创采用稳定转染细胞系生产慢病毒载体，无需质粒原料，不仅简化了工艺还大大降低成本，单批次生产能够满足100人份需求，大幅提升药物的可及性。
UC101的核心适应症为急性B淋巴白血病，其研发初期的临床研究显示出显著的疗效：
在血液肿瘤领域的应用中，UC101在急性B淋巴白血病患者中的完全缓解率达到90%，且不良反应可控，其关键治疗指标优于国际上一些同类产品。同时，基于其卓越的B细胞清除能力，UC101计划进一步在自体免疫性疾病领域进行探索。
UC101在中美两国获得IND批准，不仅标志着成都优赛诺在全球基因编辑、生产工艺和质量控制方面的卓越成就，也彰显出中国在通用型CAR-T领域的创新能力。这一批准为UC101后续适应症拓展和商业化开辟了道路。
公司创始人邹强教授表示，“UC101在中美双报中获批，是成都优赛诺‘全球化、通用化、普惠化’战略的重要实践。我们将从急性B淋巴白血病着手，逐步扩展至多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮等更多适应症领域，同时探索脐血来源CAR-T在实体瘤治疗中的潜力。未来，我们希望通过技术创新和工艺优化，将CAR-T治疗的成本降低至10万元人民币以内，让更多患者从这一革命性疗法中受益。”
UC101项目在中美两国的批准是对优赛诺异体通用型CAR-T细胞开发技术平台的认可。这不仅为急性B淋巴白血病患者带来新希望，也标志着中国在全球细胞治疗领域实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越，为无数患者及其家庭注入新的希望。
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