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2025年8月19日，来自深圳的普瑞金生物药业股份有限公司（简称“普瑞金”）宣布，其研发的靶向CD19和CD22的CAR-T注射液产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。孤儿药指的是用于罕见病治疗的药品，这类疾病在美国定义为患病人数少于20万的罕见病种。
获得ODD认定的药物，制药公司能够获得一系列的激励政策，这些政策包括高达25%的联邦税收抵扣，用于在美国进行的临床试验。除此之外，还可豁免《处方药使用者付费法案》的相应费用，并有机会竞逐孤儿产品开发办公室提供的研发资助，以支持此类药物的临床研究工作。更为重要的是，获得ODD的药物还能享受FDA的监管指导和7年的市场独占权。
普瑞金此次研发的CAR-T注射液是一款靶向CD19和CD22的细胞治疗药物，正处于临床前阶段，具有完全自主的知识产权。目前，普瑞金正与一家三甲医院的血液科团队合作进行产品的初步临床试验。试验结果显示，首次使用该注射液的6名患者全部达到了完全缓解（CR），同时，客观缓解率（ORR）和微小残留病（MRD）阴性率均为100%。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种由淋巴细胞发育异常引起的血液系统恶性肿瘤。此病的根本原因在于淋巴细胞在早期发育阶段发生了基因突变，阻碍正常细胞分化并导致细胞的无限增殖。常见的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）由B细胞前体突变而来，是儿童中最常见的癌症之一，同时也是成人急性白血病的重要类型。目前，B-ALL的主要治疗方法是化疗和靶向药物，这些方法虽然提高了部分患者的生存率，但仍然存在复发和耐药性问题，尤其是对复发或难治性病例，现有治疗手段的效果有限，这增加了治愈的难度。因此，探索新的治疗靶点和方法成为医学界关注的重点。
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