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8月26日，生物制药公司再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，其开发的C5 siRNA新药Cemdisiran在针对全身型重症肌无力（gMG）的三期临床试验BIMBLE中取得了令人振奋的结果，成功达到了主要终点和关键次要终点。再生元计划在与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通后，计划于2026年第一季度提交cemdisiran单药的监管申请。
根据试验分析，患者每三个月接受一次皮下注射cemdisiran作为单药治疗显示出平均74%的补体活性抑制率。同时，cemdisiran与再生元开发的C5抗体药物pozelimab的联合治疗则可实现接近99%的补体活性抑制。更为重要的是，单药cemdisiran在日常生活活动量表（MG-ADL）的评分上较安慰剂组有显著提高，分数改善了2.30分（p=0.0005）。联合疗法在MG-ADL评分上则显示出较安慰剂1.74分的改善（p=0.0086）。
NIMBLE是这一临床三期试验的名称，其结果为cemdisiran的进一步开发提供了科学依据。该药物最初由Alnylam公司研发，再生元在去年通过修改合作协议获得了其授权。根据协议内容，Alnylam公司获得1000万美元的首付款，并将在cemdisiran单药上市获批时获得额外付款。此外，若cemdisiran作为联合疗法在市场销售，Alnylam公司最高可获得3.25亿美元的商业里程碑付款。
与此同时，再生元自主研发的Pozelimab是一款C5抗体药物，已于2023年顺利通过FDA审核，用于治疗一种名为CHAPLE的病症。再生元正在探索cemdisiran在多个其他适应症中的应用，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和地图样萎缩等。
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