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2025年8月26日，再生元公司隆重宣布，其针对重症肌无力（gMG）的创新药物在3期NIMBLE试验中取得了令人振奋的结果，成功达成主要终点和关键次要终点。该药物cemdisiran是一种小干扰RNA（siRNA），其作用机制在于显著降低循环中补体因子5（C5）的水平。在NIMBLE试验中，cemdisiran作为单一治疗方案，表现出平均74%的补体活性抑制率。在本次研究中，与之共同评估的还有cemdisiran与C5抗体pozelimab的联合方案（即“cemdi-poze”组合），该组合方案的补体活性抑制率接近99%，同样在各项研究终点上显示出积极成果。然而，在所有评估的终点上，cemdisiran单药治疗的数据表现更加出色。
本次NIMBLE试验的参与者为患有乙酰胆碱受体抗体（抗AChR）阳性gMG的成人患者，这些患者的治疗过程中或正在按照研究者的专业判断接受标准免疫抑制疗法。试验中，参与者被随机分为三组接受不同的治疗方式，包括每12周一次的cemdisiran皮下注射（600毫克）、每4周一次的cemdi-poze联合方案注射（cemdisiran 200毫克和pozelimab 200毫克组合）、以及每4周一次的安慰剂注射。试验的主要终点是从基线到第24周的“重症肌无力日常生活活动能力量表”（MG-ADL）总分变化，这一量表是患者自评的工具，用于评估gMG对日常活动能力的影响，如语言表达、进食、呼吸、视力和活动能力等。而关键次要终点则是“定量重症肌无力评分”（QMG）从基线开始的总分变化，这是由医生评估的量表，侧重于视力、语言/吞咽、呼吸和肢体功能的全面评估。在历史临床数据中，目前已经批准的C5抑制剂在12至26周期间的MG-ADL总分变化相对于安慰剂的治疗差异通常在-1.6至-2.1之间。
试验结果显示，cemdisiran与cemdi-poze在第24周时均有助于改善患者的日常生活功能，尤以cemdisiran单药显示出更好的数值表现。在MG-ADL和QMG量表上的总分下降幅度越大，表示患者的疾病症状改善更为显著，疗效更加突出。
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