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2025年9月2日，Enlaza Therapeutics正式宣布，已与Vertex Pharmaceuticals建立了一项重大的合作协议，旨在通过利用Enlaza专有的War-Lock技术平台，共同开发用于自身免疫疾病的药物偶联物和T细胞衔接器（TCE）。这一合作还将专注于改善使用基因编辑疗法Casgevy治疗镰状细胞病和β地中海贫血患者的预处理方案。
根据合作协议，Vertex将向Enlaza支付4500万美元的预付款和进行股权投资。此外，未来可能的总里程碑付款可达20亿美元，其中包括研究、开发、监管和商业方面的里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。在这项合作中，Enlaza将负责早期研究以确定潜在候选药物，而Vertex则将承担从候选药物确定之后的所有后续临床开发、生产及销售工作。此外，Vertex还将负责承担未来四年内与此合作相关的所有研究和开发费用。
Enlaza Therapeutics是共价生物制剂领域的先锋企业，位于加利福尼亚州拉霍亚。公司于2022年12月成功筹集6100万美元的种子融资，集中开发针对癌症的共价生物制剂，但具体产品管线尚未在官网披露。2024年4月，公司再度获得1亿美元A轮融资。
值得一提的是，共价药物涉及药物配体和受体之间形成稳定的共价键，尤其在针对不可成药受体的病理进程中，提供了新的治疗思路。该领域经历了小分子和多肽药物的两个阶段发展，进入共价生物制剂新时代。
Enlaza的首席执行官Sergio Duron指出，生物制剂可以通过共价键与靶点永久结合，从而发挥生物学功能。Duron表示，相信共价键将成为治疗性蛋白质和生物制品的重要工具，相信这项技术将在药物发现中创造突破，进而带来显著的患者获益。
公告显示，Vertex将采用Enlaza独有的War-Lock平台，该平台能够设计出与药物靶点形成共价结合的高度特异性弹头。Enlaza表示，这项技术能够同时保留小分子生物制剂的选择性和扩展治疗窗口，使其在多种治疗模式中更为高效。
Enlaza首席执行官Sergio Duron在声明中表示，该平台在肿瘤治疗领域展示了显著的潜力，而此次战略合作标志着我们在自身免疫疾病领域迈出了关键一步。
据悉，War-Lock平台开发的管线目标在于设计出高度特异性的治疗弹头，这些弹头可以通过抗体药物偶联物（ADC）或放射性配体疗法（RLT）等形式载入特定靶组织，从而避免长期全身暴露。这种创新的War-Lock技术旨在克服现有生物药物的限制。
在Vertex方面，负责全球研究的高级副总裁Mark Bunnage表示，公司期望开发出符合其独创研发战略的突破性疗法，包括某些自身免疫疾病和用于更温和预处理Casgevy疗法的方案，特别是Casgevy已被FDA批准为首例且唯一的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
2023年末，FDA批准了由Vertex和CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR基因编辑疗法exa-cel（商品名Casgevy），用于镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的治疗，标志着CRISPR技术进入临床应用的新时代。2024年2月，欧洲药品管理局也批准Casgevy用于治疗镰状细胞性贫血和β地中海贫血。首年定价为220万美元，已在2024年第一季度创下1400万美元销售额，较2024年第四季度的800万美元大幅增长。
需要注意的是，近年来，自身免疫与炎症领域吸引了大量投资。诸如赛诺菲和吉利德等公司进行了大规模投资。例如，今年7月，葛兰素史克与恒瑞签订了一项价值高达120亿美元的协议，计划推动至多12种呼吸、免疫及肿瘤适应症的新疗法。此外，百时美施贵宝还分拆出了一家拥有五项免疫资产的新公司，并获得贝恩资本3亿美元投资。统计显示，全球免疫市场预计2032年将突破2570亿美元，Vertex等制药公司自然重视这一增长领域的机遇。
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