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2025年9月2日，Ionis Pharmaceuticals公司正式公布了Olezarsen（又叫Tryngolza）在针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键性三期临床试验CORE和CORE2的顶线数据结果。研究成果表明，与安慰剂相比，Olezarsen可使患者的空腹甘油三酯水平平均降低高达72%（p<0.0001），并显著减少急性胰腺炎事件的发生率达85%（p=0.0002）。试验数据显示出极高的统计学意义，同时显示出该药物在安全性和耐受性方面表现良好。
Ionis公司计划在年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充分案新药申请（sNDA）。若获得批准，这将是该公司在两年内成功上市的第三款新药，并首次面向广泛患者群体推出，充分展现了其在治疗范式转变中所具备的潜力和创新实力。
消息发布后，市场对Olezarsen的未来充满信心，Ionis公司的股价随即飙升近35%，创下四年来的新高，显示出投资者对该疗法前景的强烈认可。
Olezarsen是一种靶向APOC3 mRNA的反义寡核苷酸（ASO），其作用机制旨在抑制机体合成载脂蛋白C-III（APOC-III）。此前，该药物已在美国被批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），并以Tryngolza品牌名进行销售。在较早前进行的Essence临床研究中，Olezarsen在中度高甘油三酯患者中的疗效同样出色，进一步夯实了其临床数据基础。
CORE和CORE2研究分别是一项大型、多中心、随机双盲对照试验，共计纳入了近1,100名sHTG患者，参与者在治疗期间需持续接受标准的降脂疗法。在每月一次的两种剂量设置（50 mg与80 mg）下，Olezarsen显著改善了整体试验的主要和次要终点，符合临床和安全性预期。
行业专家指出，这项研究为sHTG治疗做出了突破性贡献，成功显著降低急性胰腺炎的风险，迎来了业内评价为“重磅一击”以及“最佳预期可能”的成果。Olezarsen在CORE和CORE2研究中取得的卓越疗效，为sHTG这一高度致命疾病的治疗带来了新的希望，也有望推动降甘油三酯领域的治疗创新，为广大患者提供更为有效和具有预防性的治疗方案。
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