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近日，国家药品监督管理局药品审评中心在其官网上公布，BioMarin Pharmaceutical公司研发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理。根据公开的注册临床研究资料，这一药物的适应症很可能是用于治疗儿童软骨发育不全。
伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。软骨发育不全患者通常由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）发生了功能性突变，导致软骨内骨生长受到抑制。伏索利肽能够作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂，促进该生长过程，从而有望改善这一情况。
早在2021年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）就加速批准了该药，以帮助增加5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患者的身高增长。这一药物也是FDA首个专门批准用于治疗软骨发育不全儿童的药品。
一项针对该药物的III期临床研究采用随机、双盲、安慰剂对照的方法进行，受试者为5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。研究中，受试者每日接受一次给药，持续52周。结果表明，伏索利肽显著提高了患者的生长速度，其52周时的平均生长速度比接受安慰剂的对照组高出1.57厘米/年。
根据数据库的信息，伏索利肽已经在多个国家和地区，包括欧洲、美国、日本和韩国等，获得上市批准。同时，该药物还在探索应用于特纳综合征等其他适应症的可能性。
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