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近日，Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其进行的关于严重高甘油三酯血症（sHTG）患者的两项关键性3期临床研究——CORE和CORE2获得了积极结果。研究显示，该公司研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen在降低患者空腹甘油三酯水平方面表现出色，平均可降低幅度达到72%，并且急性胰腺炎事件发生率减少了85%。
Ionis计划在今年年底之前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），以推动这一突破性疗法的进一步应用。Ionis的首席执行官Brett Monia博士在接受Endpoints News采访时表示，这一结果是前所未有的，尤其是在该患者群体中，急性胰腺炎事件减少85%实属罕见。
CORE（n=617）和CORE2（n=446）研究是在全球范围内多中心开展的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估olezarsen对sHTG成年患者的安全性和有效性。这些试验的入组标准是患者空腹甘油三酯水平高于500 mg/dL。参与者被随机分为不同组别，每4周接受一次50 mg或80 mg剂量的olezarsen或安慰剂的皮下注射。同时，患者继续接受针对高甘油三酯的标准治疗，治疗期限为12个月。
研究结果表明，在治疗第6个月时，相较于安慰剂，olezarsen在降低空腹甘油三酯水平方面表现出高度统计学上的显著性差异。具体而言，接受80 mg与50 mg剂量的患者在平均甘油三酯水平上分别降低了72%和63%（p<0.0001）。
此外，olezarsen还在急性胰腺炎事件减少的次要终点上表现出显著效果，与安慰剂组相比，olezarsen组的事件发生率降低了85%（p=0.0002）。Ionis的全球心血管研发高级副总裁Sam Tsimikas博士补充说明，这些数据证明olezarsen在该特殊患者群体中显著减少胰腺炎事件，是一项重要突破。
在安全性和耐受性方面，olezarsen表现良好。各治疗组中不良事件的发生总体持平，但olezarsen组的严重不良事件发生率低于安慰剂组。注射部位的反应是最常见的不良事件，尽管大多为轻度，但在olezarsen组中更为频繁。超过90%的完成研究的患者选择继续参与开放标签延长期研究。
值得一提的是，olezarsen作为一种反义寡核苷酸疗法，能够有效抑制机体产生载脂蛋白C-III（apoC-III），这一蛋白在血液中调节甘油三酯的代谢。2024年2月，美国FDA已授予olezarsen孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并于12月批准其作为饮食控制的辅助治疗药，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成年患者的甘油三酯水平。
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